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SNCTP000004181 | NCT04545515 | BASEC2020-02360

Eine offene Phase-IIIb-Studie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und Langzeitwirksamkeit einer Kombinationstherapie mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Teilnehmern ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose, die für die F508del-Mutation und eine Minimalfunktions-Mutation (F/MF) heterozygot sind

Datenbasis: BASEC (Import vom 26.01.2023) , WHO (Import vom 13.01.2023)
Geändert: 03.08.2022, 10:12
Krankheitskategorie: Genetische Störungen

Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)

Männliche und weibliche Teilnehmer mit CF ab 6 Jahren und F/MF-Genotypen. Dies ist eine Verlängerungsstudie der Hauptstudie VX19-445-116. Es handelt sich um eine multizentrische, nunmehr offene Phase-IIIb-Studie für Teilnehmer, die die Hauptstudie (VX19-445-116) abgeschlossen haben und die Auswahlkriterien erfüllen. Die Studienteilnehmer erhalten morgens 2 Tabletten und abends 1 Tablette. Die Gesamtdauer der Verlängerungsstudie beträgt ungefähr 100 Wochen.

Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)

Mukoviszidose

Health conditions (Datenquelle: WHO)

Cystic Fibrosis

Seltene Krankheit (Datenquelle: BASEC)

Nein

Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne) (Datenquelle: BASEC)

Gruppe 1- Patienten im Alter >6 bis <12 und unter 30kg Körpergewicht erhalten:
* morgens 2 Tabletten ELX 50 mg/TEZ 25 mg/IVA 37,5 mg
* abends 1 Tablette IVA 75 mg

Gruppe 2- Patienten im Alter >6 bis <12 und über 30kg Körpergewicht bzw. Patienten im Alter >12 erhalten:
*morgens 2 Tabletten ELX 100 mg/TEZ 50 mg/IVA 75 mg
* abends 1 Tablette IVA 150 mg

Interventions (Datenquelle: WHO)

Drug: ELX/TEZ/IVA;Drug: IVA

Kriterien zur Teilnahme an der Studie (Datenquelle: BASEC)

1. Hat die Einwilligung in der Hauptstudie VX19-445-116 nicht zurückgezogen.
2. Erfüllt mindestens eine der folgenden Kriterien:
- Abgeschlossene Studienmedikationsbehandlung in der Hauptstudie VX19-445-116.
- Hatte Unterbrechung(en) der Studienmedikation in der Hauptstudie, jedoch nicht dauerhaft und schloss die Hauptstudie VX19-445-116 planmäßig mit dem letzten Studienbesuch ab
3. Bereitschaft zur Beibehaltung der per Protokoll vorgegeben CF-Behandlung

Ausschlusskriterien (Datenquelle: BASEC)

1. Vorgeschichte zu Studienmedikamentunverträglichkeit in der Hauptstudie VX19-445-116, welche ein zusätzliches Risiko für die den Patienten nach Meinung des Prüfers darstellt (z.B. Allergien oder Überempfindlichkeit).
2. Schwangere oder Stillende
3. Momentane Teilnahme in einer weiteren klinischen Arzneimittelstudie mit Ausnahme der Haupstudie VX19-445-116.

Inclusion/Exclusion Criteria (Datenquelle: WHO)


Key Inclusion Criteria:

- Completed study drug treatment in parent study (VX19-445-116, NCT04353817), or had
study drug interruption(s) in parent study but completed study visits up to the last
scheduled visit of the treatment period in the parent study

Key Exclusion Criteria:

- History of study drug intolerance in the parent study

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Weitere Angaben zur Studie im WHO-Primärregister

https://clinicaltrials.gov/show/NCT04545515

Weitere Angaben zur Studie aus der Datenbank der WHO (ICTRP)

https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT04545515
Weitere Informationen zur Studie

Datum der Studienregistrierung

03.09.2020

Einschluss der ersten teilnehmenden Person

11.01.2021

Rekrutierungsstatus

Active, not recruiting

Wissenschaftlicher Titel (Datenquelle: WHO)

A Phase 3b Open-label Study Evaluating the Long-term Safety and Efficacy of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects Ages 6 Years and Older Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

Studientyp (Datenquelle: WHO)

Interventional

Design der Studie (Datenquelle: WHO)

Allocation: N/A. Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).

Phase (Datenquelle: WHO)

Phase 3

Primäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)

Sekundäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Absolute Change in Sweat Chloride (SwCl);Absolute Change in Lung Clearance Index 2.5 (LCI 2.5)

Kontakt für Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Ergebnisse der Studie (Datenquelle: WHO)

Zusammenfassung der Ergebnisse

noch keine Angaben verfügbar

Link zu den Ergebnissen im Primärregister

noch keine Angaben verfügbar

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten

noch keine Angaben verfügbar

Studiendurchführungsorte

Durchführungsorte in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Bern, Zürich

Durchführungsländer (Datenquelle: WHO)

Australia, Canada, Denmark, France, Germany, Israel, Netherlands, Spain, Switzerland, United Kingdom

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@vrtx.com

Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Kantonale Ethikkommission Zürich

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

01.12.2020

Weitere Studienidentifikationsnummern

Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID) (Datenquelle: BASEC)

2020-02360

Secondary ID (Datenquelle: WHO)

2020-001404-42
VX20-445-119
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