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SNCTP000004181 | NCT04545515 | BASEC2020-02360

Eine offene Phase-IIIb-Studie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und Langzeitwirksamkeit einer Kombinationstherapie mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Teilnehmern ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose, die für die F508del-Mutation und eine Minimalfunktions-Mutation (F/MF) heterozygot sind

Base di dati: BASEC (Importata da 25.04.2024), WHO (Importata da 25.04.2024)
Cambiato: 23 dic 2023, 16:17
Categoria di malattie: Malattie genetiche

Descrizione riassuntiva della sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)

Männliche und weibliche Teilnehmer mit CF ab 6 Jahren und F/MF-Genotypen. Dies ist eine Verlängerungsstudie der Hauptstudie VX19-445-116. Es handelt sich um eine multizentrische, nunmehr offene Phase-IIIb-Studie für Teilnehmer, die die Hauptstudie (VX19-445-116) abgeschlossen haben und die Auswahlkriterien erfüllen. Die Studienteilnehmer erhalten morgens 2 Tabletten und abends 1 Tablette. Die Gesamtdauer der Verlängerungsstudie beträgt ungefähr 100 Wochen.

Malattie studiate(Fonte di dati: BASEC)

Mukoviszidose

Health conditions (Fonte di dati: WHO)

Cystic Fibrosis

Malattia rara (Fonte di dati: BASEC)

No

Interventi esaminati (p. es. medicamento, terapia, campagna) (Fonte di dati: BASEC)

Gruppe 1- Patienten im Alter >6 bis <12 und unter 30kg Körpergewicht erhalten:
* morgens 2 Tabletten ELX 50 mg/TEZ 25 mg/IVA 37,5 mg
* abends 1 Tablette IVA 75 mg

Gruppe 2- Patienten im Alter >6 bis <12 und über 30kg Körpergewicht bzw. Patienten im Alter >12 erhalten:
*morgens 2 Tabletten ELX 100 mg/TEZ 50 mg/IVA 75 mg
* abends 1 Tablette IVA 150 mg

Interventions (Fonte di dati: WHO)

Drug: ELX/TEZ/IVA;Drug: IVA

Criteri per la partecipazione alla sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)

1. Hat die Einwilligung in der Hauptstudie VX19-445-116 nicht zurückgezogen.
2. Erfüllt mindestens eine der folgenden Kriterien:
- Abgeschlossene Studienmedikationsbehandlung in der Hauptstudie VX19-445-116.
- Hatte Unterbrechung(en) der Studienmedikation in der Hauptstudie, jedoch nicht dauerhaft und schloss die Hauptstudie VX19-445-116 planmäßig mit dem letzten Studienbesuch ab
3. Bereitschaft zur Beibehaltung der per Protokoll vorgegeben CF-Behandlung

Criteri di esclusione (Fonte di dati: BASEC)

1. Vorgeschichte zu Studienmedikamentunverträglichkeit in der Hauptstudie VX19-445-116, welche ein zusätzliches Risiko für die den Patienten nach Meinung des Prüfers darstellt (z.B. Allergien oder Überempfindlichkeit).
2. Schwangere oder Stillende
3. Momentane Teilnahme in einer weiteren klinischen Arzneimittelstudie mit Ausnahme der Haupstudie VX19-445-116.

Inclusion/Exclusion Criteria (Fonte di dati: WHO)

Gender: All
Maximum age: N/A
Minimum age: 6 Years

Key Inclusion Criteria:

- Completed study drug treatment in parent study (VX19-445-116, NCT04353817), or had
study drug interruption(s) in parent study but completed study visits up to the last
scheduled visit of the treatment period in the parent study

Key Exclusion Criteria:

- History of study drug intolerance in the parent study

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply

Altri dati sulla sperimentazione nel registro primario dell’OMS

https://clinicaltrials.gov/show/NCT04545515

Altri dati sulla sperimentazione dalla banca dati dell’OMS (ICTRP)

https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT04545515
Altre informazioni sulla sperimentazione

Stato di reclutamento

Completed

Titolo scientifico (Fonte di dati: WHO)

A Phase 3b Open-label Study Evaluating the Long-term Safety and Efficacy of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects Ages 6 Years and Older Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

Tipo di sperimentazione (Fonte di dati: WHO)

Interventional

Disegno della sperimentazione (Fonte di dati: WHO)

Allocation: N/A. Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).

Fase (Fonte di dati: WHO)

Phase 3

Punti finali primari (Fonte di dati: WHO)

Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)

Punti finali secondari (Fonte di dati: WHO)

Absolute Change in Sweat Chloride (SwCl);Absolute Change in Lung Clearance Index 2.5 (LCI 2.5)

Contatto per informazioni (Fonte di dati: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Risultati della sperimentazione (Fonte di dati: WHO)

Sintesi dei risultati

ancora nessuna informazione disponibile

Collegamento ai risultati nel registro primario

ancora nessuna informazione disponibile

Informazioni sulla disponibilità dei dati dei singoli partecipanti

ancora nessuna informazione disponibile

Siti di esecuzione della sperimentazione

Siti di esecuzione in Svizzera (Fonte di dati: BASEC)

Berna, Zurigo

Paesi di esecuzione (Fonte di dati: WHO)

Australia, Canada, Denmark, France, Germany, Israel, Netherlands, Spain, Switzerland, United Kingdom

Contatto per maggiori informazioni sulla sperimentazione

Dati della persona di contatto in Svizzera (Fonte di dati: BASEC)

Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@vrtx.com

Autorizzazione da parte della commissione d’etica (Fonte di dati: BASEC)

Nome della commissione d’etica che rilascia l’autorizzazione (nel caso di studi multicentrici solo la commissione direttiva)

Kantonale Ethikkommission Zürich

Data di autorizzazione da parte della commissione d’etica

01.12.2020

Altri numeri di identificazione delle sperimentazioni

Numero di identificazione della sperimentazione della commissione d’etica (BASEC-ID) (Fonte di dati: BASEC)

2020-02360

Secondary ID (Fonte di dati: WHO)

2020-001404-42
VX20-445-119
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