Brief description of trial (Data source: BASEC)
In dieser Studie werden Informationen darüber erfasst, ob die Gentherapie von Pfizer sicher ist und welche Wirkung sie auf die Muskeln hat. Der Grundgedanke (die Theorie) der Gentherapie ist es, dem Körper etwas zurückzugeben, das fehlt oder nicht richtig funktioniert. Im Fall von DMD ist dies Dystrophin. Es ist jedoch noch nicht bekannt, ob diese Theorie funktioniert.
Diese Studie erfordert, dass man während des ersten Monats, nachdem man das Prüfpräparat oder Placebo erhalten hast, sehr häufig das Studienteam im Prüfzentrum aufsuchst, damit der Gesundheitszustand zur Sicherheit überwacht werden kann. Danach kommst man bis zum Ende des ersten Jahres alle 3–4 Monate ins Prüfzentrum. Dieses Muster wiederholt sich im zweiten Jahr. Für die restlichen 3–4 Jahre bis zum Abschluss der Studie kommst man zweimal im Jahr zum Studienzentrum. Es ist möglich, dass sich die Erkrankung oder der Gesundheitszustand infolge einer Teilnahme an dieser Studie verbessert oder verschlechtert oder gleichbleibt. Es gibt keine Garantie dafür, dass es irgendeinen Nutzen hat.
Health conditions investigated(Data source: BASEC)
DUCHENNE-MUSKELDYSTROPHIE
Health conditions
(Data source: WHO)
Duchenne Muscular Dystrophy
Rare disease
(Data source: BASEC)
No
Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign)
(Data source: BASEC)
Weltweit werden etwa 99 Kinder an dieser Studie teilnehmen. Die Studie wird an etwa 60 verschiedenen Prüfzentren in etwa 15 Ländern durchgeführt.Das Design dieser Studie nennt sich «randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert». Es gibt zwei Gruppen: eine (mit ungefähr 66 Teilnehmern) erhält die Gentherapie PF-06939926 zu Beginn des ersten Jahres und Placebo zu Beginn des zweiten Jahres; die zweite Gruppe (mit ungefähr 33 Teilnehmern) erhält im ersten Jahr Placebo und im zweiten Jahr die Gentherapie PF-06939926. Die Teilnahme an dieser Studie kann etwa 5 oder 6 Jahre dauern.
Interventions
(Data source: WHO)
Genetic: PF-06939926;Other: Placebo
Criteria for participation in trial
(Data source: BASEC)
Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen u. a. folgende Bedingungen erfüllt sein.
Männliche Teilnehmer, die beim Screening (Termin 1) ≥4 und <8 Jahre alt sind.
Bestätigte Diagnose von DMD durch vorherigen Gentest, bei dem das
Vorhandensein einer Mutation im Dystrophingen nachgewiesen wird, die mit
DMD übereinstimmt, beim Screening (Termin 1).
Erhalt einer stabilen täglichen Dosis von Glucocorticoiden
Gehfähig
Exclusion criteria
(Data source: BASEC)
Nicht an der Studie teilnehmen können Patienten:
Wenn bereits eine Gentherapie erhalten wurde.
Wenn innerhalb von 30 Tagen vor Beginn (oder möglicherweise länger, wenn der Prüfarzt der Meinung ist, dass das Prüfpräparat noch im Körper wirkt) ein anderes Prüfpräparat verwendet wurde.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Data source: WHO)
Gender: Male
Maximum age: 7 Years
Minimum age: 4 Years
Key inclusion criteria:
1. Confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy by prior genetic testing
2. Receiving a stable daily dose (at least 0.5 mg/kg/day prednisone or prednisolone, or
at least 0.75 mg/kg/day deflazacort) for at least 3 months prior to Screening
3. Ambulatory, as assessed by protocol-specified criteria
Key exclusion criteria:
1. Positive test performed by Pfizer for neutralizing antibodies to AAV9
2. Any treatment designed to increase dystrophin expression within 6 months prior to
screening (e.g., Translarna?, EXONDYS 51?, VYONDYS 53?)
3. Any prior treatment with gene therapy
4. Any non-healed injury that may impact functional testing (eg NSAA)
5. Abnormality in specified laboratory tests, including blood counts, liver and kidney
function
6. Any of the following genetic abnormalities in the dystrophin gene:
1. Any mutation (exon deletion, exon duplication, insertion, or point mutation)
affecting any exon between exon 9 and exon 13, inclusive; OR
2. A deletion that affects both exon 29 and exon 30;OR
3. A deletion that affects any exons between 56-71, inclusive.
-
Further information on trial
Recruitment status
Active, not recruiting
Academic title
(Data source: WHO)
A PHASE 3, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF PF 06939926 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Type of trial
(Data source: WHO)
Interventional
Design of the trial
(Data source: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Phase
(Data source: WHO)
Phase 3
Primary end point
(Data source: WHO)
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Secundary end point
(Data source: WHO)
Change from Baseline in mini-dystrophin expression level in muscle;Change from Baseline in distribution of mini-dystrophin expression in the muscle;Change from Baseline in serum creatine kinase (CK);Number of skills gained based on the individual items of the NSAA.;Number of skills improved or maintained based on the individual items of the NSAA;Change from Baseline in the 10-meter run/walk test velocity;Change from Baseline in the rise from floor velocity;Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI): Transfer and Basic Mobility Core Scale;Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrucment (PODCI): Sports and Physical Functioning Core Scale
Contact information
(Data source: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Trial results
(Data source: WHO)
Results summary
no information available yet
Link to the results in the primary register
no information available yet
Information on the availability of individual participant data
no information available yet
Trial sites
Trial sites in Switzerland
(Data source: BASEC)
Bern, Zurich
Countries
(Data source: WHO)
Australia, Belgium, Canada, France, Germany, Israel, Italy, Japan, Korea, Republic of, Russian Federation, Spain, Switzerland, Taiwan, United Kingdom, United States
Contact for further information on the trial
Details of contact in Switzerland
(Data source: BASEC)
Silvina Gallo MD, Lead Clinician
+1-800-718-1021
ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Contact for general information
(Data source: WHO)
Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
Contact for scientific information
(Data source: WHO)
Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
Authorisation by the ethics committee (Data source: BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies only the lead committee)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Date of authorisation by the ethics committee
22.12.2020
Further trial identification numbers
Trial identification number of the ethics committee (BASEC-ID)
(Data source: BASEC)
2020-02024
Secondary ID (Data source: WHO)
2019-002921-31
C3391003
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