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SNCTP000004472 | NCT04281485 | BASEC2020-02024

MULTIZENTRISCHE, RANDOMISIERTE, DOPPELBLINDE, PLACEBOKONTROLLIERTE PHASE-III-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER SICHERHEIT UND WIRKSAMKEIT VON PF-06939926 ZUR BEHANDLUNG DER DUCHENNE-MUSKELDYSTROPHIE

Datenbasis: BASEC (Import vom 26.01.2023) , WHO (Import vom 13.01.2023)
Geändert: 13.01.2023, 08:59
Krankheitskategorie: Muskel-Skelett-Erkrankungen (nicht Krebs), Genetische Störungen

Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)

In dieser Studie werden Informationen darüber erfasst, ob die Gentherapie von Pfizer sicher ist und welche Wirkung sie auf die Muskeln hat. Der Grundgedanke (die Theorie) der Gentherapie ist es, dem Körper etwas zurückzugeben, das fehlt oder nicht richtig funktioniert. Im Fall von DMD ist dies Dystrophin. Es ist jedoch noch nicht bekannt, ob diese Theorie funktioniert. Diese Studie erfordert, dass man während des ersten Monats, nachdem man das Prüfpräparat oder Placebo erhalten hast, sehr häufig das Studienteam im Prüfzentrum aufsuchst, damit der Gesundheitszustand zur Sicherheit überwacht werden kann. Danach kommst man bis zum Ende des ersten Jahres alle 3–4 Monate ins Prüfzentrum. Dieses Muster wiederholt sich im zweiten Jahr. Für die restlichen 3–4 Jahre bis zum Abschluss der Studie kommst man zweimal im Jahr zum Studienzentrum. Es ist möglich, dass sich die Erkrankung oder der Gesundheitszustand infolge einer Teilnahme an dieser Studie verbessert oder verschlechtert oder gleichbleibt. Es gibt keine Garantie dafür, dass es irgendeinen Nutzen hat.

Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)

DUCHENNE-MUSKELDYSTROPHIE

Health conditions (Datenquelle: WHO)

Duchenne Muscular Dystrophy

Seltene Krankheit (Datenquelle: BASEC)

Nein

Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne) (Datenquelle: BASEC)

Weltweit werden etwa 99 Kinder an dieser Studie teilnehmen. Die Studie wird an etwa 60 verschiedenen Prüfzentren in etwa 15 Ländern durchgeführt.Das Design dieser Studie nennt sich «randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert». Es gibt zwei Gruppen: eine (mit ungefähr 66 Teilnehmern) erhält die Gentherapie PF-06939926 zu Beginn des ersten Jahres und Placebo zu Beginn des zweiten Jahres; die zweite Gruppe (mit ungefähr 33 Teilnehmern) erhält im ersten Jahr Placebo und im zweiten Jahr die Gentherapie PF-06939926. Die Teilnahme an dieser Studie kann etwa 5 oder 6 Jahre dauern.

Interventions (Datenquelle: WHO)

Genetic: PF-06939926;Other: Placebo

Kriterien zur Teilnahme an der Studie (Datenquelle: BASEC)

Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen u. a. folgende Bedingungen erfüllt sein.

Männliche Teilnehmer, die beim Screening (Termin 1) ≥4 und <8 Jahre alt sind.

Bestätigte Diagnose von DMD durch vorherigen Gentest, bei dem das
Vorhandensein einer Mutation im Dystrophingen nachgewiesen wird, die mit
DMD übereinstimmt, beim Screening (Termin 1).

Erhalt einer stabilen täglichen Dosis von Glucocorticoiden

Gehfähig

Ausschlusskriterien (Datenquelle: BASEC)

Nicht an der Studie teilnehmen können Patienten:

Wenn bereits eine Gentherapie erhalten wurde.

Wenn innerhalb von 30 Tagen vor Beginn (oder möglicherweise länger, wenn der Prüfarzt der Meinung ist, dass das Prüfpräparat noch im Körper wirkt) ein anderes Prüfpräparat verwendet wurde.

Inclusion/Exclusion Criteria (Datenquelle: WHO)


Key inclusion criteria:

1. Confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy by prior genetic testing

2. Receiving a stable daily dose (at least 0.5 mg/kg/day prednisone or prednisolone, or
at least 0.75 mg/kg/day deflazacort) for at least 3 months prior to Screening

3. Ambulatory, as assessed by protocol-specified criteria

Key exclusion criteria:

1. Positive test performed by Pfizer for neutralizing antibodies to AAV9

2. Any treatment designed to increase dystrophin expression within 6 months prior to
screening (e.g., Translarna™, EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)

3. Any prior treatment with gene therapy

4. Any non-healed injury that may impact functional testing (eg NSAA)

5. Abnormality in specified laboratory tests, including blood counts, liver and kidney
function

6. Any of the following genetic abnormalities in the dystrophin gene:

1. Any mutation (exon deletion, exon duplication, insertion, or point mutation)
affecting any exon between exon 9 and exon 13, inclusive; OR

2. A deletion that affects both exon 29 and exon 30;OR

3. A deletion that affects any exons between 56-71, inclusive.

Weitere Angaben zur Studie im WHO-Primärregister

https://clinicaltrials.gov/show/NCT04281485

Weitere Angaben zur Studie aus der Datenbank der WHO (ICTRP)

https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT04281485
Weitere Informationen zur Studie

Datum der Studienregistrierung

11.02.2020

Einschluss der ersten teilnehmenden Person

05.11.2020

Rekrutierungsstatus

Recruiting

Wissenschaftlicher Titel (Datenquelle: WHO)

A PHASE 3, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF PF 06939926 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

Studientyp (Datenquelle: WHO)

Interventional

Design der Studie (Datenquelle: WHO)

Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).

Phase (Datenquelle: WHO)

Phase 3

Primäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

Sekundäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Change from Baseline in mini-dystrophin expression level in muscle;Change from Baseline in distribution of mini-dystrophin expression in the muscle;Change from Baseline in serum creatine kinase (CK);Number of skills gained based on the individual items of the NSAA.;Number of skills improved or maintained based on the individual items of the NSAA;Change from Baseline in the 10-meter run/walk test velocity;Change from Baseline in the rise from floor velocity;Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI): Transfer and Basic Mobility Core Scale;Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrucment (PODCI): Sports and Physical Functioning Core Scale

Kontakt für Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Ergebnisse der Studie (Datenquelle: WHO)

Zusammenfassung der Ergebnisse

noch keine Angaben verfügbar

Link zu den Ergebnissen im Primärregister

noch keine Angaben verfügbar

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten

noch keine Angaben verfügbar

Studiendurchführungsorte

Durchführungsorte in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Bern, Zürich

Durchführungsländer (Datenquelle: WHO)

Belgium, Canada, France, Israel, Italy, Japan, Korea, Republic of, Russian Federation, Spain, Switzerland, Taiwan, United Kingdom, United States

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Silvina Gallo MD, Lead Clinician
+1-800-718-1021
ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com

Kontakt für allgemeine Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
1-800-718-1021
ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com

Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
1-800-718-1021
ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com

Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Kantonale Ethikkommission Zürich

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

22.12.2020

Weitere Studienidentifikationsnummern

Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID) (Datenquelle: BASEC)

2020-02024

Secondary ID (Datenquelle: WHO)

2019-002921-31
C3391003
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