Descrizione riassuntiva della sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)
In dieser Studie werden Informationen darüber erfasst, ob die Gentherapie von Pfizer sicher ist und welche Wirkung sie auf die Muskeln hat. Der Grundgedanke (die Theorie) der Gentherapie ist es, dem Körper etwas zurückzugeben, das fehlt oder nicht richtig funktioniert. Im Fall von DMD ist dies Dystrophin. Es ist jedoch noch nicht bekannt, ob diese Theorie funktioniert.
Diese Studie erfordert, dass man während des ersten Monats, nachdem man das Prüfpräparat oder Placebo erhalten hast, sehr häufig das Studienteam im Prüfzentrum aufsuchst, damit der Gesundheitszustand zur Sicherheit überwacht werden kann. Danach kommst man bis zum Ende des ersten Jahres alle 3–4 Monate ins Prüfzentrum. Dieses Muster wiederholt sich im zweiten Jahr. Für die restlichen 3–4 Jahre bis zum Abschluss der Studie kommst man zweimal im Jahr zum Studienzentrum. Es ist möglich, dass sich die Erkrankung oder der Gesundheitszustand infolge einer Teilnahme an dieser Studie verbessert oder verschlechtert oder gleichbleibt. Es gibt keine Garantie dafür, dass es irgendeinen Nutzen hat.
Malattie studiate(Fonte di dati: BASEC)
DUCHENNE-MUSKELDYSTROPHIE
Health conditions
(Fonte di dati: WHO)
Duchenne Muscular Dystrophy
Malattia rara
(Fonte di dati: BASEC)
No
Interventi esaminati (p. es. medicamento, terapia, campagna)
(Fonte di dati: BASEC)
Weltweit werden etwa 99 Kinder an dieser Studie teilnehmen. Die Studie wird an etwa 60 verschiedenen Prüfzentren in etwa 15 Ländern durchgeführt.Das Design dieser Studie nennt sich «randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert». Es gibt zwei Gruppen: eine (mit ungefähr 66 Teilnehmern) erhält die Gentherapie PF-06939926 zu Beginn des ersten Jahres und Placebo zu Beginn des zweiten Jahres; die zweite Gruppe (mit ungefähr 33 Teilnehmern) erhält im ersten Jahr Placebo und im zweiten Jahr die Gentherapie PF-06939926. Die Teilnahme an dieser Studie kann etwa 5 oder 6 Jahre dauern.
Interventions
(Fonte di dati: WHO)
Genetic: PF-06939926;Other: Placebo
Criteri per la partecipazione alla sperimentazione
(Fonte di dati: BASEC)
Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen u. a. folgende Bedingungen erfüllt sein.
Männliche Teilnehmer, die beim Screening (Termin 1) ≥4 und <8 Jahre alt sind.
Bestätigte Diagnose von DMD durch vorherigen Gentest, bei dem das
Vorhandensein einer Mutation im Dystrophingen nachgewiesen wird, die mit
DMD übereinstimmt, beim Screening (Termin 1).
Erhalt einer stabilen täglichen Dosis von Glucocorticoiden
Gehfähig
Criteri di esclusione
(Fonte di dati: BASEC)
Nicht an der Studie teilnehmen können Patienten:
Wenn bereits eine Gentherapie erhalten wurde.
Wenn innerhalb von 30 Tagen vor Beginn (oder möglicherweise länger, wenn der Prüfarzt der Meinung ist, dass das Prüfpräparat noch im Körper wirkt) ein anderes Prüfpräparat verwendet wurde.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Fonte di dati: WHO)
Gender: Male
Maximum age: 7 Years
Minimum age: 4 Years
Key inclusion criteria: 1. Confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy by prior genetic testing 2. Receiving a stable daily dose (at least 0.5 mg/kg/day prednisone or prednisolone, or at least 0.75 mg/kg/day deflazacort) for at least 3 months prior to Screening 3. Ambulatory, as assessed by protocol-specified criteriaKey exclusion criteria: 1. Positive test performed by Pfizer for neutralizing antibodies to AAV9 2. Any treatment designed to increase dystrophin expression within 6 months prior to screening (e.g., Translarna?, EXONDYS 51?, VYONDYS 53?) 3. Any prior treatment with gene therapy 4. Any non-healed injury that may impact functional testing (eg NSAA) 5. Abnormality in specified laboratory tests, including blood counts, liver and kidney function 6. Any of the following genetic abnormalities in the dystrophin gene: 1. Any mutation (exon deletion, exon duplication, insertion, or point mutation) affecting any exon between exon 9 and exon 13, inclusive; OR 2. A deletion that affects both exon 29 and exon 30;OR 3. A deletion that affects any exons between 56-71, inclusive.
-
Altre informazioni sulla sperimentazione
Stato di reclutamento
Active, not recruiting
Titolo scientifico
(Fonte di dati: WHO)
A PHASE 3, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF PF 06939926 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Tipo di sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Interventional
Disegno della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Fase
(Fonte di dati: WHO)
Phase 3
Punti finali primari
(Fonte di dati: WHO)
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Punti finali secondari
(Fonte di dati: WHO)
Change from Baseline in mini-dystrophin expression level in muscle;Change from Baseline in distribution of mini-dystrophin expression in the muscle;Change from Baseline in serum creatine kinase (CK);Number of skills gained based on the individual items of the NSAA.;Number of skills improved or maintained based on the individual items of the NSAA;Change from Baseline in the 10-meter run/walk test velocity;Change from Baseline in the rise from floor velocity;Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI): Transfer and Basic Mobility Core Scale;Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrucment (PODCI): Sports and Physical Functioning Core Scale
Contatto per informazioni
(Fonte di dati: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Risultati della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Sintesi dei risultati
ancora nessuna informazione disponibile
Collegamento ai risultati nel registro primario
ancora nessuna informazione disponibile
Informazioni sulla disponibilità dei dati dei singoli partecipanti
ancora nessuna informazione disponibile
Siti di esecuzione della sperimentazione
Siti di esecuzione in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Berna, Zurigo
Paesi di esecuzione
(Fonte di dati: WHO)
Australia, Belgium, Canada, France, Germany, Israel, Italy, Japan, Korea, Republic of, Russian Federation, Spain, Switzerland, Taiwan, United Kingdom, United States
Contatto per maggiori informazioni sulla sperimentazione
Dati della persona di contatto in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Silvina Gallo MD, Lead Clinician
+1-800-718-1021
ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Contatto per informazioni generali
(Fonte di dati: WHO)
Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
Contatto per informazioni scientifiche
(Fonte di dati: WHO)
Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
Autorizzazione da parte della commissione d’etica (Fonte di dati: BASEC)
Nome della commissione d’etica che rilascia l’autorizzazione (nel caso di studi multicentrici solo la commissione direttiva)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Data di autorizzazione da parte della commissione d’etica
22.12.2020
Altri numeri di identificazione delle sperimentazioni
Numero di identificazione della sperimentazione della commissione d’etica (BASEC-ID)
(Fonte di dati: BASEC)
2020-02024
Secondary ID (Fonte di dati: WHO)
2023-508510-42-00
C3391003
Torna alla panoramica
