Brève description de l’étude (Source de données: BASEC)
In dieser Studie werden Informationen darüber erfasst, ob die Gentherapie von Pfizer sicher ist und welche Wirkung sie auf die Muskeln hat. Der Grundgedanke (die Theorie) der Gentherapie ist es, dem Körper etwas zurückzugeben, das fehlt oder nicht richtig funktioniert. Im Fall von DMD ist dies Dystrophin. Es ist jedoch noch nicht bekannt, ob diese Theorie funktioniert.
Diese Studie erfordert, dass man während des ersten Monats, nachdem man das Prüfpräparat oder Placebo erhalten hast, sehr häufig das Studienteam im Prüfzentrum aufsuchst, damit der Gesundheitszustand zur Sicherheit überwacht werden kann. Danach kommst man bis zum Ende des ersten Jahres alle 3–4 Monate ins Prüfzentrum. Dieses Muster wiederholt sich im zweiten Jahr. Für die restlichen 3–4 Jahre bis zum Abschluss der Studie kommst man zweimal im Jahr zum Studienzentrum. Es ist möglich, dass sich die Erkrankung oder der Gesundheitszustand infolge einer Teilnahme an dieser Studie verbessert oder verschlechtert oder gleichbleibt. Es gibt keine Garantie dafür, dass es irgendeinen Nutzen hat.
Maladies étudiées(Source de données: BASEC)
DUCHENNE-MUSKELDYSTROPHIE
Health conditions
(Source de données: WHO)
Duchenne Muscular Dystrophy
Maladie rare
(Source de données: BASEC)
Non
Intervention étudiée (p. ex., médicament, thérapie, campagne)
(Source de données: BASEC)
Weltweit werden etwa 99 Kinder an dieser Studie teilnehmen. Die Studie wird an etwa 60 verschiedenen Prüfzentren in etwa 15 Ländern durchgeführt.Das Design dieser Studie nennt sich «randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert». Es gibt zwei Gruppen: eine (mit ungefähr 66 Teilnehmern) erhält die Gentherapie PF-06939926 zu Beginn des ersten Jahres und Placebo zu Beginn des zweiten Jahres; die zweite Gruppe (mit ungefähr 33 Teilnehmern) erhält im ersten Jahr Placebo und im zweiten Jahr die Gentherapie PF-06939926. Die Teilnahme an dieser Studie kann etwa 5 oder 6 Jahre dauern.
Interventions
(Source de données: WHO)
Genetic: PF-06939926;Other: Placebo
Critères de participation à l’étude
(Source de données: BASEC)
Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen u. a. folgende Bedingungen erfüllt sein.
Männliche Teilnehmer, die beim Screening (Termin 1) ≥4 und <8 Jahre alt sind.
Bestätigte Diagnose von DMD durch vorherigen Gentest, bei dem das
Vorhandensein einer Mutation im Dystrophingen nachgewiesen wird, die mit
DMD übereinstimmt, beim Screening (Termin 1).
Erhalt einer stabilen täglichen Dosis von Glucocorticoiden
Gehfähig
Critères d’exclusion
(Source de données: BASEC)
Nicht an der Studie teilnehmen können Patienten:
Wenn bereits eine Gentherapie erhalten wurde.
Wenn innerhalb von 30 Tagen vor Beginn (oder möglicherweise länger, wenn der Prüfarzt der Meinung ist, dass das Prüfpräparat noch im Körper wirkt) ein anderes Prüfpräparat verwendet wurde.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Source de données: WHO)
Gender: Male
Maximum age: 7 Years
Minimum age: 4 Years
Key inclusion criteria:
1. Confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy by prior genetic testing
2. Receiving a stable daily dose (at least 0.5 mg/kg/day prednisone or prednisolone, or
at least 0.75 mg/kg/day deflazacort) for at least 3 months prior to Screening
3. Ambulatory, as assessed by protocol-specified criteria
Key exclusion criteria:
1. Positive test performed by Pfizer for neutralizing antibodies to AAV9
2. Any treatment designed to increase dystrophin expression within 6 months prior to
screening (e.g., Translarna?, EXONDYS 51?, VYONDYS 53?)
3. Any prior treatment with gene therapy
4. Any non-healed injury that may impact functional testing (eg NSAA)
5. Abnormality in specified laboratory tests, including blood counts, liver and kidney
function
6. Any of the following genetic abnormalities in the dystrophin gene:
1. Any mutation (exon deletion, exon duplication, insertion, or point mutation)
affecting any exon between exon 9 and exon 13, inclusive; OR
2. A deletion that affects both exon 29 and exon 30;OR
3. A deletion that affects any exons between 56-71, inclusive.
-
Plus d’informations sur l’étude
Statut de recrutement
Active, not recruiting
Titre scientifique
(Source de données: WHO)
A PHASE 3, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF PF 06939926 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Type d’étude
(Source de données: WHO)
Interventional
Conception de l’étude
(Source de données: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Phase
(Source de données: WHO)
Phase 3
Points finaux primaires
(Source de données: WHO)
Change from Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Points finaux secondaires
(Source de données: WHO)
Change from Baseline in mini-dystrophin expression level in muscle;Change from Baseline in distribution of mini-dystrophin expression in the muscle;Change from Baseline in serum creatine kinase (CK);Number of skills gained based on the individual items of the NSAA.;Number of skills improved or maintained based on the individual items of the NSAA;Change from Baseline in the 10-meter run/walk test velocity;Change from Baseline in the rise from floor velocity;Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI): Transfer and Basic Mobility Core Scale;Change from Baseline in the Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrucment (PODCI): Sports and Physical Functioning Core Scale
Contact pour informations
(Source de données: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Résultats de l’étude
(Source de données: WHO)
Résumé des résultats
pas encore d’informations disponibles
Lien vers les résultats dans le registre primaire
pas encore d’informations disponibles
Informations sur la disponibilité des données individuelles des participants
pas encore d’informations disponibles
Lieux de réalisation des études
Lieux de réalisation des études en Suisse
(Source de données: BASEC)
Berne, Zurich
Pays où sont réalisées les études
(Source de données: WHO)
Australia, Belgium, Canada, France, Germany, Israel, Italy, Japan, Korea, Republic of, Russian Federation, Spain, Switzerland, Taiwan, United Kingdom, United States
Contact pour plus d’informations sur l’étude
Données sur la personne de contact en Suisse
(Source de données: BASEC)
Silvina Gallo MD, Lead Clinician
+1-800-718-1021
ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Contact pour des informations générales
(Source de données: WHO)
Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
Contact pour des informations scientifiques
(Source de données: WHO)
Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
Autorisation de la commission d’éthique (Source de données: BASEC)
Nom de la commission d’éthique chargée de l’autorisation (dans le cas d’études multicentriques, uniquement la commission directrice)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Date d’autorisation de la commission d’éthique
22.12.2020
Plus de numéros d’identification d’étude
Numéro d’identification de l’étude de la commission d’éthique (BASEC-ID)
(Source de données: BASEC)
2020-02024
Secondary ID (Source de données: WHO)
2019-002921-31
C3391003
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