Brief description of trial (Data source: BASEC)
Die iROM2 Studie hat zum Ziel die immunmodulatorische Wirksamkeit von Eltrombopag (Revolade®) bei ITP Patienten zu untersuchen. Unter Immunmodulation versteht man die durch die Therapie beeinflussten Veränderungen des Immunsystems, um die Toleranz gegenüber eigenem Gewebe zurückzugewinnen. Bei der ITP handelt es sich um die Toleranz gegenüber den Plättchen.
In den letzten Jahren sind zunehmend Berichte publiziert worden von Patienten, die nach einer Behandlung mit Eltrombopag (oder ähnlichen Präparaten) längerfristig normale Thrombozytenzahlen aufwiesen. Dies würde bedeuten, dass Eltrombopag möglicherweise das Immunsystem beeinflusst. Diese noch unbekannte Wirkung möchten wir mit dieser Studie untersuchen.
Die Studie ist randomisiert. Dies bedeutet, dass der Patient entweder die bekannte Standardtherapie mit Dexamethason (ein Cortison-Präparat) kriegt oder die experimentelle Therapie Dexamethason+Eltrombopag. Das Zufallsprinzip entscheidet welche Therapieform der Patient erhaltet. Patienten die nur Dexamethason erhalten (=Standardtherapie) und ungenügend ansprechen kriegen nach 8-12 Wochen die Studientherapie mit Eltrombopag. Die Therapie dauert 20 Wochen, danach wird der Patient weitere 10 Wochen überwacht.
Health conditions investigated(Data source: BASEC)
ITP ist eine Autoimmunkrankheit, bei der es aus nicht bekannten Ursachen oft zu einem raschen Abfall der Blutplättchen und dadurch zu Blutungen bei den Betroffenen kommt. Dabei binden sich Autoantikörper (Antikörper gegen eigene Körpersubstanzen gerichtet) an die Blutplättchen und deren Vorläuferzellen (sogenannte Megakaryozyten), die daraufhin abgebaut werden und dem Körper für die Blutgerinnung nicht mehr zur Verfügung stehen. Diese Krankheit betrifft sowohl Kinder als auch Erwachsene. Beträgt die Dauer des Mangels an Blutplättchen mehr als 1 Jahr, spricht man von chronischer ITP. Die chronische Form ist beim Erwachsenen häufiger als beim Kind. Erwachsene Patienten, die nach der Therapie der ersten Wahl (meistens Kortison) einen Rückfall erleiden, sind häufig.
Trotz ihrer Seltenheit eignet sich die primäre ITP sehr gut, um das Therapieansprechen und den Aktivitätsgrad des Autoimmungeschehens zu untersuchen: der therapeutische Effekt kann auf Grund der Veränderung der Anzahl an Blutplättchen stets sofort gemessen werden, was bei vielen anderen Autoimmunkrankheiten nicht möglich ist, da Therapieeffekte oft erst nach Wochen bis Monaten erkannt werden können.
Health conditions
(Data source: WHO)
Primary Immune Thrombocytopenia (ITP)
Rare disease
(Data source: BASEC)
No
Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign)
(Data source: BASEC)
In den ersten 10 Wochen wird der Arzt einmal pro Woche mittels einer kleinen Blutentnahme die Thrombozytenzahl im Blut messen und die Medikamentendosierung anpassen. Danach jede 2. Woche bis Abschluss der Behandlung (Woche 20). An gewisse Termine gibt es auch eine klinische Untersuchung und die Patienten werden nach Blutungen gefragt. Vor Beginn der Therapie und um die Wochen 3, 20, und 30 werden 3 grössere Blutentnahmen stattfinden (gesamte Blutmenge: 3x30ml). Diese Blutentnahmen dienen der Messung des Immunsystems.
Interventions
(Data source: WHO)
Drug: Eltrombopag (Revolade?);Drug: standard therapy (without eltrombopag): HD-DXM
Criteria for participation in trial
(Data source: BASEC)
- Neu diagnostizierte primäre ITP nach der Definition von Rodeghiero et al. und ein Risiko für eine Thrombozytenzahl von < 30x109/l oder ein Risiko für schwere Blutungen
- Alter zwischen 18-55 Jahre
- Vorhergehende Behandlung der ITP maximal über 7 Tage (Steroide, IVIG, Thrombozyten-Transfusion)
Exclusion criteria
(Data source: BASEC)
- ITP, die länger als 1 Woche behandelt worden ist
- Lebensbedrohliche Blutungen
- Verdacht auf eine sekundäre Form der ITP
Inclusion/Exclusion Criteria
(Data source: WHO)
Gender: All
Maximum age: 55 Years
Minimum age: 18 Years
Inclusion Criteria:
- Informed consent as documented by signature
- Newly diagnosed primary ITP according to the definition of Rodeghiero et al. and a
risk of platelet count of <30x109/l or risk of severe bleeding
- First-line therapy maximum for 1 week prior to enrolment
- Bleeding severity and quality of life are neither an inclusion nor an exclusion
criterion.
Exclusion Criteria:
- Patients previously treated for ITP more than 7 days prior to enrolment (e.g.
Steroid, intravenous immunoglobulin (IVIG), platelet infusion)
- Patients treated with second-line drugs prior to enrolment
- Life-threatening bleeding (and inability to sign informed consent)
- Secondary ITP
- Positive family history for ITP
- Presence or history of autoimmune disease as judged by the investigator
- Hepatosplenomegaly in the clinical examination
- Relevant hepatic disease as judged by the investigator
- Presence or history of thromboembolic disease
- Patients with splenectomy
- Women who are pregnant or breast feeding
- Intention to become pregnant during the course of the study
- Lack of safe double contraception
- Any vaccination 2 weeks prior start of the study
- Immunsuppressive and antiplatelet drugs
- Known or suspected non-compliance, drug or alcohol abuse
- Inability to follow the procedures of the study, e.g. due to language problems,
psychological disorders, incompetence to judge
- Participation in another study with investigational drug within the 30 days
preceding and during the present study
- Enrolment of the investigator, his/her family members, employees and other dependent
persons
-
Further information on trial
Recruitment status
Completed
Academic title
(Data source: WHO)
Immunomodulation in Young and Midlife Adults With Newly Diagnosed Primary Immune Thrombocytopenia (ITP): A Randomized Open Label Trial With High-dose Dexamethasone Versus Eltrombopag and High-dose Dexamethasone
Type of trial
(Data source: WHO)
Interventional
Design of the trial
(Data source: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Data source: WHO)
Phase 2
Primary end point
(Data source: WHO)
Change in percentual T-regulatory cells (Tregs)
Secundary end point
(Data source: WHO)
Change in Th1/Th2 balance;Clinical response to eltrombopag therapy;Platelet response to eltrombopag
Contact information
(Data source: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Trial results
(Data source: WHO)
Results summary
no information available yet
Link to the results in the primary register
no information available yet
Information on the availability of individual participant data
no information available yet
Trial sites
Trial sites in Switzerland
(Data source: BASEC)
Aarau, Basel, Bern, Liestal, Luzern
Countries
(Data source: WHO)
Switzerland
Contact for further information on the trial
Details of contact in Switzerland
(Data source: BASEC)
Alexandra Schifferli
061 704 12 12
alexandra.schifferli@ukbb.ch
Contact for general information
(Data source: WHO)
Alexandra Schifferli, Dr. med.
University Children's Hospital Basel, UKBB
Contact for scientific information
(Data source: WHO)
Alexandra Schifferli, Dr. med.
University Children's Hospital Basel, UKBB
Authorisation by the ethics committee (Data source: BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies only the lead committee)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
Date of authorisation by the ethics committee
07.04.2021
Further trial identification numbers
Trial identification number of the ethics committee (BASEC-ID)
(Data source: BASEC)
2021-00044
Secondary ID (Data source: WHO)
ks19Schifferli
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