Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
Die iROM2 Studie hat zum Ziel die immunmodulatorische Wirksamkeit von Eltrombopag (Revolade®) bei ITP Patienten zu untersuchen. Unter Immunmodulation versteht man die durch die Therapie beeinflussten Veränderungen des Immunsystems, um die Toleranz gegenüber eigenem Gewebe zurückzugewinnen. Bei der ITP handelt es sich um die Toleranz gegenüber den Plättchen.
In den letzten Jahren sind zunehmend Berichte publiziert worden von Patienten, die nach einer Behandlung mit Eltrombopag (oder ähnlichen Präparaten) längerfristig normale Thrombozytenzahlen aufwiesen. Dies würde bedeuten, dass Eltrombopag möglicherweise das Immunsystem beeinflusst. Diese noch unbekannte Wirkung möchten wir mit dieser Studie untersuchen.
Die Studie ist randomisiert. Dies bedeutet, dass der Patient entweder die bekannte Standardtherapie mit Dexamethason (ein Cortison-Präparat) kriegt oder die experimentelle Therapie Dexamethason+Eltrombopag. Das Zufallsprinzip entscheidet welche Therapieform der Patient erhaltet. Patienten die nur Dexamethason erhalten (=Standardtherapie) und ungenügend ansprechen kriegen nach 8-12 Wochen die Studientherapie mit Eltrombopag. Die Therapie dauert 20 Wochen, danach wird der Patient weitere 10 Wochen überwacht.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
ITP ist eine Autoimmunkrankheit, bei der es aus nicht bekannten Ursachen oft zu einem raschen Abfall der Blutplättchen und dadurch zu Blutungen bei den Betroffenen kommt. Dabei binden sich Autoantikörper (Antikörper gegen eigene Körpersubstanzen gerichtet) an die Blutplättchen und deren Vorläuferzellen (sogenannte Megakaryozyten), die daraufhin abgebaut werden und dem Körper für die Blutgerinnung nicht mehr zur Verfügung stehen. Diese Krankheit betrifft sowohl Kinder als auch Erwachsene. Beträgt die Dauer des Mangels an Blutplättchen mehr als 1 Jahr, spricht man von chronischer ITP. Die chronische Form ist beim Erwachsenen häufiger als beim Kind. Erwachsene Patienten, die nach der Therapie der ersten Wahl (meistens Kortison) einen Rückfall erleiden, sind häufig.
Trotz ihrer Seltenheit eignet sich die primäre ITP sehr gut, um das Therapieansprechen und den Aktivitätsgrad des Autoimmungeschehens zu untersuchen: der therapeutische Effekt kann auf Grund der Veränderung der Anzahl an Blutplättchen stets sofort gemessen werden, was bei vielen anderen Autoimmunkrankheiten nicht möglich ist, da Therapieeffekte oft erst nach Wochen bis Monaten erkannt werden können.
Health conditions
(Datenquelle: WHO)
Primary Immune Thrombocytopenia (ITP)
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
In den ersten 10 Wochen wird der Arzt einmal pro Woche mittels einer kleinen Blutentnahme die Thrombozytenzahl im Blut messen und die Medikamentendosierung anpassen. Danach jede 2. Woche bis Abschluss der Behandlung (Woche 20). An gewisse Termine gibt es auch eine klinische Untersuchung und die Patienten werden nach Blutungen gefragt. Vor Beginn der Therapie und um die Wochen 3, 20, und 30 werden 3 grössere Blutentnahmen stattfinden (gesamte Blutmenge: 3x30ml). Diese Blutentnahmen dienen der Messung des Immunsystems.
Interventions
(Datenquelle: WHO)
Drug: Eltrombopag (Revolade?);Drug: standard therapy (without eltrombopag): HD-DXM
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
- Neu diagnostizierte primäre ITP nach der Definition von Rodeghiero et al. und ein Risiko für eine Thrombozytenzahl von < 30x109/l oder ein Risiko für schwere Blutungen
- Alter zwischen 18-55 Jahre
- Vorhergehende Behandlung der ITP maximal über 7 Tage (Steroide, IVIG, Thrombozyten-Transfusion)
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
- ITP, die länger als 1 Woche behandelt worden ist
- Lebensbedrohliche Blutungen
- Verdacht auf eine sekundäre Form der ITP
Inclusion/Exclusion Criteria
(Datenquelle: WHO)
Gender: All
Maximum age: 55 Years
Minimum age: 18 Years
Inclusion Criteria:
- Informed consent as documented by signature
- Newly diagnosed primary ITP according to the definition of Rodeghiero et al. and a
risk of platelet count of <30x109/l or risk of severe bleeding
- First-line therapy maximum for 1 week prior to enrolment
- Bleeding severity and quality of life are neither an inclusion nor an exclusion
criterion.
Exclusion Criteria:
- Patients previously treated for ITP more than 7 days prior to enrolment (e.g.
Steroid, intravenous immunoglobulin (IVIG), platelet infusion)
- Patients treated with second-line drugs prior to enrolment
- Life-threatening bleeding (and inability to sign informed consent)
- Secondary ITP
- Positive family history for ITP
- Presence or history of autoimmune disease as judged by the investigator
- Hepatosplenomegaly in the clinical examination
- Relevant hepatic disease as judged by the investigator
- Presence or history of thromboembolic disease
- Patients with splenectomy
- Women who are pregnant or breast feeding
- Intention to become pregnant during the course of the study
- Lack of safe double contraception
- Any vaccination 2 weeks prior start of the study
- Immunsuppressive and antiplatelet drugs
- Known or suspected non-compliance, drug or alcohol abuse
- Inability to follow the procedures of the study, e.g. due to language problems,
psychological disorders, incompetence to judge
- Participation in another study with investigational drug within the 30 days
preceding and during the present study
- Enrolment of the investigator, his/her family members, employees and other dependent
persons
-
Weitere Informationen zur Studie
Rekrutierungsstatus
Completed
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
Immunomodulation in Young and Midlife Adults With Newly Diagnosed Primary Immune Thrombocytopenia (ITP): A Randomized Open Label Trial With High-dose Dexamethasone Versus Eltrombopag and High-dose Dexamethasone
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 2
Primäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Change in percentual T-regulatory cells (Tregs)
Sekundäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Change in Th1/Th2 balance;Clinical response to eltrombopag therapy;Platelet response to eltrombopag
Kontakt für Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
noch keine Angaben verfügbar
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Aarau, Basel, Bern, Liestal, Luzern
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Switzerland
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Alexandra Schifferli
061 704 12 12
alexandra.schifferli@ukbb.ch
Kontakt für allgemeine Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Alexandra Schifferli, Dr. med.
University Children's Hospital Basel, UKBB
Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Alexandra Schifferli, Dr. med.
University Children's Hospital Basel, UKBB
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
07.04.2021
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2021-00044
Secondary ID (Datenquelle: WHO)
ks19Schifferli
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