Brève description de l’étude (Source de données: BASEC)
Die iROM2 Studie hat zum Ziel die immunmodulatorische Wirksamkeit von Eltrombopag (Revolade®) bei ITP Patienten zu untersuchen. Unter Immunmodulation versteht man die durch die Therapie beeinflussten Veränderungen des Immunsystems, um die Toleranz gegenüber eigenem Gewebe zurückzugewinnen. Bei der ITP handelt es sich um die Toleranz gegenüber den Plättchen.
In den letzten Jahren sind zunehmend Berichte publiziert worden von Patienten, die nach einer Behandlung mit Eltrombopag (oder ähnlichen Präparaten) längerfristig normale Thrombozytenzahlen aufwiesen. Dies würde bedeuten, dass Eltrombopag möglicherweise das Immunsystem beeinflusst. Diese noch unbekannte Wirkung möchten wir mit dieser Studie untersuchen.
Die Studie ist randomisiert. Dies bedeutet, dass der Patient entweder die bekannte Standardtherapie mit Dexamethason (ein Cortison-Präparat) kriegt oder die experimentelle Therapie Dexamethason+Eltrombopag. Das Zufallsprinzip entscheidet welche Therapieform der Patient erhaltet. Patienten die nur Dexamethason erhalten (=Standardtherapie) und ungenügend ansprechen kriegen nach 8-12 Wochen die Studientherapie mit Eltrombopag. Die Therapie dauert 20 Wochen, danach wird der Patient weitere 10 Wochen überwacht.
Maladies étudiées(Source de données: BASEC)
ITP ist eine Autoimmunkrankheit, bei der es aus nicht bekannten Ursachen oft zu einem raschen Abfall der Blutplättchen und dadurch zu Blutungen bei den Betroffenen kommt. Dabei binden sich Autoantikörper (Antikörper gegen eigene Körpersubstanzen gerichtet) an die Blutplättchen und deren Vorläuferzellen (sogenannte Megakaryozyten), die daraufhin abgebaut werden und dem Körper für die Blutgerinnung nicht mehr zur Verfügung stehen. Diese Krankheit betrifft sowohl Kinder als auch Erwachsene. Beträgt die Dauer des Mangels an Blutplättchen mehr als 1 Jahr, spricht man von chronischer ITP. Die chronische Form ist beim Erwachsenen häufiger als beim Kind. Erwachsene Patienten, die nach der Therapie der ersten Wahl (meistens Kortison) einen Rückfall erleiden, sind häufig.
Trotz ihrer Seltenheit eignet sich die primäre ITP sehr gut, um das Therapieansprechen und den Aktivitätsgrad des Autoimmungeschehens zu untersuchen: der therapeutische Effekt kann auf Grund der Veränderung der Anzahl an Blutplättchen stets sofort gemessen werden, was bei vielen anderen Autoimmunkrankheiten nicht möglich ist, da Therapieeffekte oft erst nach Wochen bis Monaten erkannt werden können.
Health conditions
(Source de données: WHO)
Primary Immune Thrombocytopenia (ITP)
Maladie rare
(Source de données: BASEC)
Non
Intervention étudiée (p. ex., médicament, thérapie, campagne)
(Source de données: BASEC)
In den ersten 10 Wochen wird der Arzt einmal pro Woche mittels einer kleinen Blutentnahme die Thrombozytenzahl im Blut messen und die Medikamentendosierung anpassen. Danach jede 2. Woche bis Abschluss der Behandlung (Woche 20). An gewisse Termine gibt es auch eine klinische Untersuchung und die Patienten werden nach Blutungen gefragt. Vor Beginn der Therapie und um die Wochen 3, 20, und 30 werden 3 grössere Blutentnahmen stattfinden (gesamte Blutmenge: 3x30ml). Diese Blutentnahmen dienen der Messung des Immunsystems.
Interventions
(Source de données: WHO)
Drug: Eltrombopag (Revolade?);Drug: standard therapy (without eltrombopag): HD-DXM
Critères de participation à l’étude
(Source de données: BASEC)
- Neu diagnostizierte primäre ITP nach der Definition von Rodeghiero et al. und ein Risiko für eine Thrombozytenzahl von < 30x109/l oder ein Risiko für schwere Blutungen
- Alter zwischen 18-55 Jahre
- Vorhergehende Behandlung der ITP maximal über 7 Tage (Steroide, IVIG, Thrombozyten-Transfusion)
Critères d’exclusion
(Source de données: BASEC)
- ITP, die länger als 1 Woche behandelt worden ist
- Lebensbedrohliche Blutungen
- Verdacht auf eine sekundäre Form der ITP
Inclusion/Exclusion Criteria
(Source de données: WHO)
Gender: All
Maximum age: 55 Years
Minimum age: 18 Years
Inclusion Criteria:
- Informed consent as documented by signature
- Newly diagnosed primary ITP according to the definition of Rodeghiero et al. and a
risk of platelet count of <30x109/l or risk of severe bleeding
- First-line therapy maximum for 1 week prior to enrolment
- Bleeding severity and quality of life are neither an inclusion nor an exclusion
criterion.
Exclusion Criteria:
- Patients previously treated for ITP more than 7 days prior to enrolment (e.g.
Steroid, intravenous immunoglobulin (IVIG), platelet infusion)
- Patients treated with second-line drugs prior to enrolment
- Life-threatening bleeding (and inability to sign informed consent)
- Secondary ITP
- Positive family history for ITP
- Presence or history of autoimmune disease as judged by the investigator
- Hepatosplenomegaly in the clinical examination
- Relevant hepatic disease as judged by the investigator
- Presence or history of thromboembolic disease
- Patients with splenectomy
- Women who are pregnant or breast feeding
- Intention to become pregnant during the course of the study
- Lack of safe double contraception
- Any vaccination 2 weeks prior start of the study
- Immunsuppressive and antiplatelet drugs
- Known or suspected non-compliance, drug or alcohol abuse
- Inability to follow the procedures of the study, e.g. due to language problems,
psychological disorders, incompetence to judge
- Participation in another study with investigational drug within the 30 days
preceding and during the present study
- Enrolment of the investigator, his/her family members, employees and other dependent
persons
-
Plus d’informations sur l’étude
Statut de recrutement
Completed
Titre scientifique
(Source de données: WHO)
Immunomodulation in Young and Midlife Adults With Newly Diagnosed Primary Immune Thrombocytopenia (ITP): A Randomized Open Label Trial With High-dose Dexamethasone Versus Eltrombopag and High-dose Dexamethasone
Type d’étude
(Source de données: WHO)
Interventional
Conception de l’étude
(Source de données: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Source de données: WHO)
Phase 2
Points finaux primaires
(Source de données: WHO)
Change in percentual T-regulatory cells (Tregs)
Points finaux secondaires
(Source de données: WHO)
Change in Th1/Th2 balance;Clinical response to eltrombopag therapy;Platelet response to eltrombopag
Contact pour informations
(Source de données: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Résultats de l’étude
(Source de données: WHO)
Résumé des résultats
pas encore d’informations disponibles
Lien vers les résultats dans le registre primaire
pas encore d’informations disponibles
Informations sur la disponibilité des données individuelles des participants
pas encore d’informations disponibles
Lieux de réalisation des études
Lieux de réalisation des études en Suisse
(Source de données: BASEC)
Aarau, Berne, Bâle, Liestal, Luzern
Pays où sont réalisées les études
(Source de données: WHO)
Switzerland
Contact pour plus d’informations sur l’étude
Données sur la personne de contact en Suisse
(Source de données: BASEC)
Alexandra Schifferli
061 704 12 12
alexandra.schifferli@ukbb.ch
Contact pour des informations générales
(Source de données: WHO)
Alexandra Schifferli, Dr. med.
University Children's Hospital Basel, UKBB
Contact pour des informations scientifiques
(Source de données: WHO)
Alexandra Schifferli, Dr. med.
University Children's Hospital Basel, UKBB
Autorisation de la commission d’éthique (Source de données: BASEC)
Nom de la commission d’éthique chargée de l’autorisation (dans le cas d’études multicentriques, uniquement la commission directrice)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
Date d’autorisation de la commission d’éthique
07.04.2021
Plus de numéros d’identification d’étude
Numéro d’identification de l’étude de la commission d’éthique (BASEC-ID)
(Source de données: BASEC)
2021-00044
Secondary ID (Source de données: WHO)
ks19Schifferli
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