Brief description of trial (Data source: BASEC)
Les personnes porteuses d'une trisomie 21 présentent des défauts de la concentration, de l'attention et du langage. Un traitement appelé "hormone GnRH", utilisé habituellement dans le traitement de la fertilité et ne présentant aucun effet secondaire notable, a montré chez des souris trisomiques 21 un effet positif sur leur cognition.
Nous avons réalisé une étude pilote avec 8 personnes qui a permis de montrer l'effet de ce traitement sur l'attention, le raisonnement et la compréhension chez des jeunes adultes présentant une trisomie 21.
Suite à cette phase pilote, nous allons débuter la phase suivante, étude randomisée, pendant laquelle chaque participant sera tiré au sort pour faire partie soit du groupe traitement soit du groupe placebo (ni l'investigateur, ni le participant saura à quel groupe il appartient).
Le traitement sera administré pendant 6 mois à l'aide d'un petit appareil, placé au niveau de la partie supérieure du bras ou du ventre, qui de façon indolore l'injecte sous la peau. L’appareil devra être remplacé tous les 3 jours par un nouveau.
L'étude se déroulera sur 12 mois, dont 6 mois de traitement et 6 mois de suivi. Les visites (8 en tout) seront organisées au CHUV à Lausanne et/ou à l'UKBB à Bâle.
Une première visite d'inclusion permettra de vérifier si la personne remplit les critères pour participer à l'étude. Elle comprendra une visite clinique, un ultrason ovarien pour les femmes ainsi que des tests de compréhension.
L'efficacité du traitement sera évaluée à la fin de l'étude en comparant les résultats de tous les examens.
Health conditions investigated(Data source: BASEC)
Trisomie 21 (Syndrome de Down)
Health conditions
(Data source: WHO)
Down Syndrome;Cognitive Decline;Alzheimer Disease, Early Onset;Olfaction Disorders
Rare disease
(Data source: BASEC)
No
Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign)
(Data source: BASEC)
Phase 2 - Etude Randomisée
Nous allons confirmer l'efficacité de l'hormone GnRH sur la cognition chez les personnes nées avec une trisomie 21 en comparant avec un placebo.
- Groupe 1: traitement "hormone GnRH" (thérapie commercialisée sous le nom de Lutrelef)
- Groupe 2: Placebo (eau salée)
Interventions
(Data source: WHO)
Drug: GnRH, gonadorelin acetate;Drug: 0.9% NaCl
Criteria for participation in trial
(Data source: BASEC)
1) Diagnostic de Trisomie 21
2) Age: 16-50 ans
3) Langage courant et habilité à comprendre les procédures de l'étude
4) Consentement à une contraception non hormonale
Pour les femmes : Dispositif intra-utérin au cuivre, une ligature des trompes préalable ou des préservatifs pour le partenaire
Pour les hommes : préservatifs ou vasectomie
Exclusion criteria
(Data source: BASEC)
1) Signes cliniques ou biochimiques suggérant une maladie aiguë ou nécessitant une hospitalisation
2) Abus chronique d’alcool, de drogues ou de médicaments
3) Prise de médicaments modifiant les hormones
4) Participation dans une autre étude
5) Désir de parentalité pendant l'étude
6) Femmes: kyste ovarien, syndrome des ovaires polykystiques, menstruations irrégulières
7) Contrindications à l'IRM (pacemaker, clips métalliques,..)
Inclusion/Exclusion Criteria
(Data source: WHO)
Gender: All
Maximum age: 50 Years
Minimum age: 16 Years
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of trisomy 21
- Verbal expression (ability to follow the procedures of the study)
- Consent to a non-hormonal contraception during the whole duration of the study For
women: intra-uterine device with copper, a prior tubal ligation or condoms for the
partner For men: condoms or vasectomy
Exclusion Criteria:
- Acute illness (clinical or biochemical findings suggesting acute
illness/hospitalization)
- Chronic alcohol abuse, illicit drug use, anabolic steroid abuse, psychotropic drugs
reported by caregivers
- Taking medication that modifies hormones: spironolactone, ketoconazole,
anticoagulants, corticosteroids, ACTH hormone, psychotropics, including
antidepressants, antipsychotics and anticonvulsants.
- Known pituitary adenoma and other hormone-dependent tumours
- Participation in another clinical study
- Intention to become a parent during the course of the study
- Females: ovarian cysts, non-hypothalamic anovulation (i.e. polycystic ovary syndrome),
pregnancy or lactation
- Males: hematocrit > 54%
- Contraindications for MRI (e.g. pacemaker, metal clips,etc)
- Participant or his/her legal representative do not want to be informed in case of
incidental findings
-
Further information on trial
Recruitment status
Recruiting
Academic title
(Data source: WHO)
Effect of Pulsatile GnRH Therapy on Cognition in Down Syndrome: Randomized Placebo Control Study
Type of trial
(Data source: WHO)
Interventional
Design of the trial
(Data source: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Triple (Participant, Care Provider, Investigator).
Phase
(Data source: WHO)
Phase 2/Phase 3
Primary end point
(Data source: WHO)
Cognition
Secundary end point
(Data source: WHO)
Dimensional change card sorting task (DCCS);Paired Associated Learning (PAL, part of the CANTAB battery);Token test;Corsi block tapping task;Litmus non-word-repetition test;Health-related quality of life SF-12;Adaptive behavior (Vineland II) - caregiver questionnaire;Glycemia;Insulinemia;Total cholesterol;High density lipoprotein (HDL)-cholesterol;Low density lipoprotein (LDL)-cholesterol;Triglycerides
Contact information
(Data source: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Trial results
(Data source: WHO)
Results summary
no information available yet
Link to the results in the primary register
no information available yet
Information on the availability of individual participant data
no information available yet
Trial sites
Trial sites in Switzerland
(Data source: BASEC)
Basel, Lausanne
Countries
(Data source: WHO)
Switzerland
Contact for further information on the trial
Details of contact in Switzerland
(Data source: BASEC)
Tommaso Todisco
+41213140603
pulseup@chuv.ch
Contact for general information
(Data source: WHO)
Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch
Contact for scientific information
(Data source: WHO)
Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch
Authorisation by the ethics committee (Data source: BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies only the lead committee)
Commission
cantonale d’Éthique de la Recherche sur l’être humain Vaud (CER-VD)
Date of authorisation by the ethics committee
17.08.2020
Further trial identification numbers
Trial identification number of the ethics committee (BASEC-ID)
(Data source: BASEC)
2020-00270
Secondary ID (Data source: WHO)
700779
Pulse-UP
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