Brève description de l’étude (Source de données: BASEC)
Les personnes porteuses d'une trisomie 21 présentent des défauts de la concentration, de l'attention et du langage. Un traitement appelé "hormone GnRH", utilisé habituellement dans le traitement de la fertilité et ne présentant aucun effet secondaire notable, a montré chez des souris trisomiques 21 un effet positif sur leur cognition.
Nous avons réalisé une étude pilote avec 8 personnes qui a permis de montrer l'effet de ce traitement sur l'attention, le raisonnement et la compréhension chez des jeunes adultes présentant une trisomie 21.
Suite à cette phase pilote, nous allons débuter la phase suivante, étude randomisée, pendant laquelle chaque participant sera tiré au sort pour faire partie soit du groupe traitement soit du groupe placebo (ni l'investigateur, ni le participant saura à quel groupe il appartient).
Le traitement sera administré pendant 6 mois à l'aide d'un petit appareil, placé au niveau de la partie supérieure du bras ou du ventre, qui de façon indolore l'injecte sous la peau. L’appareil devra être remplacé tous les 3 jours par un nouveau.
L'étude se déroulera sur 12 mois, dont 6 mois de traitement et 6 mois de suivi. Les visites (8 en tout) seront organisées au CHUV à Lausanne et/ou à l'UKBB à Bâle.
Une première visite d'inclusion permettra de vérifier si la personne remplit les critères pour participer à l'étude. Elle comprendra une visite clinique, un ultrason ovarien pour les femmes ainsi que des tests de compréhension.
L'efficacité du traitement sera évaluée à la fin de l'étude en comparant les résultats de tous les examens.
Maladies étudiées(Source de données: BASEC)
Trisomie 21 (Syndrome de Down)
Health conditions
(Source de données: WHO)
Down Syndrome;Cognitive Decline;Alzheimer Disease, Early Onset;Olfaction Disorders
Maladie rare
(Source de données: BASEC)
Non
Intervention étudiée (p. ex., médicament, thérapie, campagne)
(Source de données: BASEC)
Phase 2 - Etude Randomisée
Nous allons confirmer l'efficacité de l'hormone GnRH sur la cognition chez les personnes nées avec une trisomie 21 en comparant avec un placebo.
- Groupe 1: traitement "hormone GnRH" (thérapie commercialisée sous le nom de Lutrelef)
- Groupe 2: Placebo (eau salée)
Interventions
(Source de données: WHO)
Drug: GnRH, gonadorelin acetate;Drug: 0.9% NaCl
Critères de participation à l’étude
(Source de données: BASEC)
1) Diagnostic de Trisomie 21
2) Age: 16-50 ans
3) Langage courant et habilité à comprendre les procédures de l'étude
4) Consentement à une contraception non hormonale
Pour les femmes : Dispositif intra-utérin au cuivre, une ligature des trompes préalable ou des préservatifs pour le partenaire
Pour les hommes : préservatifs ou vasectomie
Critères d’exclusion
(Source de données: BASEC)
1) Signes cliniques ou biochimiques suggérant une maladie aiguë ou nécessitant une hospitalisation
2) Abus chronique d’alcool, de drogues ou de médicaments
3) Prise de médicaments modifiant les hormones
4) Participation dans une autre étude
5) Désir de parentalité pendant l'étude
6) Femmes: kyste ovarien, syndrome des ovaires polykystiques, menstruations irrégulières
7) Contrindications à l'IRM (pacemaker, clips métalliques,..)
Inclusion/Exclusion Criteria
(Source de données: WHO)
Gender: All
Maximum age: 50 Years
Minimum age: 16 Years
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of trisomy 21
- Verbal expression (ability to follow the procedures of the study)
- Consent to a non-hormonal contraception during the whole duration of the study For
women: intra-uterine device with copper, a prior tubal ligation or condoms for the
partner For men: condoms or vasectomy
Exclusion Criteria:
- Acute illness (clinical or biochemical findings suggesting acute
illness/hospitalization)
- Chronic alcohol abuse, illicit drug use, anabolic steroid abuse, psychotropic drugs
reported by caregivers
- Taking medication that modifies hormones: spironolactone, ketoconazole,
anticoagulants, corticosteroids, ACTH hormone, psychotropics, including
antidepressants, antipsychotics and anticonvulsants.
- Known pituitary adenoma and other hormone-dependent tumours
- Participation in another clinical study
- Intention to become a parent during the course of the study
- Females: ovarian cysts, non-hypothalamic anovulation (i.e. polycystic ovary syndrome),
pregnancy or lactation
- Males: hematocrit > 54%
- Contraindications for MRI (e.g. pacemaker, metal clips,etc)
- Participant or his/her legal representative do not want to be informed in case of
incidental findings
-
Plus d’informations sur l’étude
Statut de recrutement
Recruiting
Titre scientifique
(Source de données: WHO)
Effect of Pulsatile GnRH Therapy on Cognition in Down Syndrome: Randomized Placebo Control Study
Type d’étude
(Source de données: WHO)
Interventional
Conception de l’étude
(Source de données: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Triple (Participant, Care Provider, Investigator).
Phase
(Source de données: WHO)
Phase 2/Phase 3
Points finaux primaires
(Source de données: WHO)
Cognition
Points finaux secondaires
(Source de données: WHO)
Dimensional change card sorting task (DCCS);Paired Associated Learning (PAL, part of the CANTAB battery);Token test;Corsi block tapping task;Litmus non-word-repetition test;Health-related quality of life SF-12;Adaptive behavior (Vineland II) - caregiver questionnaire;Glycemia;Insulinemia;Total cholesterol;High density lipoprotein (HDL)-cholesterol;Low density lipoprotein (LDL)-cholesterol;Triglycerides
Contact pour informations
(Source de données: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Résultats de l’étude
(Source de données: WHO)
Résumé des résultats
pas encore d’informations disponibles
Lien vers les résultats dans le registre primaire
pas encore d’informations disponibles
Informations sur la disponibilité des données individuelles des participants
pas encore d’informations disponibles
Lieux de réalisation des études
Lieux de réalisation des études en Suisse
(Source de données: BASEC)
Bâle, Lausanne
Pays où sont réalisées les études
(Source de données: WHO)
Switzerland
Contact pour plus d’informations sur l’étude
Données sur la personne de contact en Suisse
(Source de données: BASEC)
Tommaso Todisco
+41213140603
pulseup@chuv.ch
Contact pour des informations générales
(Source de données: WHO)
Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch
Contact pour des informations scientifiques
(Source de données: WHO)
Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch
Autorisation de la commission d’éthique (Source de données: BASEC)
Nom de la commission d’éthique chargée de l’autorisation (dans le cas d’études multicentriques, uniquement la commission directrice)
Commission
cantonale d’Éthique de la Recherche sur l’être humain Vaud (CER-VD)
Date d’autorisation de la commission d’éthique
17.08.2020
Plus de numéros d’identification d’étude
Numéro d’identification de l’étude de la commission d’éthique (BASEC-ID)
(Source de données: BASEC)
2020-00270
Secondary ID (Source de données: WHO)
700779
Pulse-UP
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