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SNCTP000004013 | NCT04390646 | BASEC2020-00270

Pulse-UP: Hormone GnRH sur la concentration, l'attention et le langage chez les personnes porteuses d'une trisomie 21 Pulse-UP: GnRH-Hormon auf Konzentration, Aufmerksamkeit und Sprache bei Menschen mit Trisomie 21

Base di dati: BASEC (Importata da 22.11.2024), WHO (Importata da 21.11.2024)
Cambiato: 10 giu 2024, 16:24
Categoria di malattie: Demenza e morbo di Alzheimer, Malattie endocrinologiche (non cancro), Malattie mentali / psichiche e comportamentali, Malattie genetiche

Descrizione riassuntiva della sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)

Les personnes porteuses d'une trisomie 21 présentent des défauts de la concentration, de l'attention et du langage. Un traitement appelé "hormone GnRH", utilisé habituellement dans le traitement de la fertilité et ne présentant aucun effet secondaire notable, a montré chez des souris trisomiques 21 un effet positif sur leur cognition. Nous avons réalisé une étude pilote avec 8 personnes qui a permis de montrer l'effet de ce traitement sur l'attention, le raisonnement et la compréhension chez des jeunes adultes présentant une trisomie 21. Suite à cette phase pilote, nous allons débuter la phase suivante, étude randomisée, pendant laquelle chaque participant sera tiré au sort pour faire partie soit du groupe traitement soit du groupe placebo (ni l'investigateur, ni le participant saura à quel groupe il appartient). Le traitement sera administré pendant 6 mois à l'aide d'un petit appareil, placé au niveau de la partie supérieure du bras ou du ventre, qui de façon indolore l'injecte sous la peau. L’appareil devra être remplacé tous les 3 jours par un nouveau. L'étude se déroulera sur 12 mois, dont 6 mois de traitement et 6 mois de suivi. Les visites (8 en tout) seront organisées au CHUV à Lausanne et/ou à l'UKBB à Bâle. Une première visite d'inclusion permettra de vérifier si la personne remplit les critères pour participer à l'étude. Elle comprendra une visite clinique, un ultrason ovarien pour les femmes ainsi que des tests de compréhension. L'efficacité du traitement sera évaluée à la fin de l'étude en comparant les résultats de tous les examens.

Malattie studiate(Fonte di dati: BASEC)

Trisomie 21 (Syndrome de Down)

Health conditions (Fonte di dati: WHO)

Down Syndrome;Cognitive Decline;Alzheimer Disease, Early Onset;Olfaction Disorders

Malattia rara (Fonte di dati: BASEC)

No

Interventi esaminati (p. es. medicamento, terapia, campagna) (Fonte di dati: BASEC)

Phase 2 - Etude Randomisée

Nous allons confirmer l'efficacité de l'hormone GnRH sur la cognition chez les personnes nées avec une trisomie 21 en comparant avec un placebo.

- Groupe 1: traitement "hormone GnRH" (thérapie commercialisée sous le nom de Lutrelef)
- Groupe 2: Placebo (eau salée)

Interventions (Fonte di dati: WHO)

Drug: GnRH, gonadorelin acetate;Drug: 0.9% NaCl

Criteri per la partecipazione alla sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)

1) Diagnostic de Trisomie 21
2) Age: 16-50 ans
3) Langage courant et habilité à comprendre les procédures de l'étude
4) Consentement à une contraception non hormonale
Pour les femmes : Dispositif intra-utérin au cuivre, une ligature des trompes préalable ou des préservatifs pour le partenaire
Pour les hommes : préservatifs ou vasectomie

Criteri di esclusione (Fonte di dati: BASEC)

1) Signes cliniques ou biochimiques suggérant une maladie aiguë ou nécessitant une hospitalisation
2) Abus chronique d’alcool, de drogues ou de médicaments
3) Prise de médicaments modifiant les hormones
4) Participation dans une autre étude
5) Désir de parentalité pendant l'étude
6) Femmes: kyste ovarien, syndrome des ovaires polykystiques, menstruations irrégulières
7) Contrindications à l'IRM (pacemaker, clips métalliques,..)

Inclusion/Exclusion Criteria (Fonte di dati: WHO)

Gender: All
Maximum age: 50 Years
Minimum age: 16 Years

Inclusion Criteria:

- Diagnosis of trisomy 21

- Verbal expression (ability to follow the procedures of the study)

- Consent to a non-hormonal contraception during the whole duration of the study For
women: intra-uterine device with copper, a prior tubal ligation or condoms for the
partner For men: condoms or vasectomy

Exclusion Criteria:

- Acute illness (clinical or biochemical findings suggesting acute
illness/hospitalization)

- Chronic alcohol abuse, illicit drug use, anabolic steroid abuse, psychotropic drugs
reported by caregivers

- Taking medication that modifies hormones: spironolactone, ketoconazole,
anticoagulants, corticosteroids, ACTH hormone, psychotropics, including
antidepressants, antipsychotics and anticonvulsants.

- Known pituitary adenoma and other hormone-dependent tumours

- Participation in another clinical study

- Intention to become a parent during the course of the study

- Females: ovarian cysts, non-hypothalamic anovulation (i.e. polycystic ovary syndrome),
pregnancy or lactation

- Males: hematocrit > 54%

- Contraindications for MRI (e.g. pacemaker, metal clips,etc)

- Participant or his/her legal representative do not want to be informed in case of
incidental findings

Altri dati sulla sperimentazione nel registro primario dell’OMS

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04390646

Altri dati sulla sperimentazione dalla banca dati dell’OMS (ICTRP)

https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT04390646
Altre informazioni sulla sperimentazione

Stato di reclutamento

Recruiting

Titolo scientifico (Fonte di dati: WHO)

Effect of Pulsatile GnRH Therapy on Cognition in Down Syndrome: Randomized Placebo Control Study

Tipo di sperimentazione (Fonte di dati: WHO)

Interventional

Disegno della sperimentazione (Fonte di dati: WHO)

Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Triple (Participant, Care Provider, Investigator).

Fase (Fonte di dati: WHO)

Phase 2/Phase 3

Punti finali primari (Fonte di dati: WHO)

Cognition

Punti finali secondari (Fonte di dati: WHO)

Dimensional change card sorting task (DCCS);Paired Associated Learning (PAL, part of the CANTAB battery);Token test;Corsi block tapping task;Litmus non-word-repetition test;Health-related quality of life SF-12;Adaptive behavior (Vineland II) - caregiver questionnaire;Glycemia;Insulinemia;Total cholesterol;High density lipoprotein (HDL)-cholesterol;Low density lipoprotein (LDL)-cholesterol;Triglycerides

Contatto per informazioni (Fonte di dati: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Risultati della sperimentazione (Fonte di dati: WHO)

Sintesi dei risultati

ancora nessuna informazione disponibile

Collegamento ai risultati nel registro primario

ancora nessuna informazione disponibile

Informazioni sulla disponibilità dei dati dei singoli partecipanti

ancora nessuna informazione disponibile

Siti di esecuzione della sperimentazione

Siti di esecuzione in Svizzera (Fonte di dati: BASEC)

Basilea, Losanna

Paesi di esecuzione (Fonte di dati: WHO)

Switzerland

Contatto per maggiori informazioni sulla sperimentazione

Dati della persona di contatto in Svizzera (Fonte di dati: BASEC)

Tommaso Todisco
+41213140603
pulseup@chuv.ch

Contatto per informazioni generali (Fonte di dati: WHO)

Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch

Contatto per informazioni scientifiche (Fonte di dati: WHO)

Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch

Autorizzazione da parte della commissione d’etica (Fonte di dati: BASEC)

Nome della commissione d’etica che rilascia l’autorizzazione (nel caso di studi multicentrici solo la commissione direttiva)

Commission cantonale d’Éthique de la Recherche sur l’être humain Vaud (CER-VD)

Data di autorizzazione da parte della commissione d’etica

17.08.2020

Altri numeri di identificazione delle sperimentazioni

Numero di identificazione della sperimentazione della commissione d’etica (BASEC-ID) (Fonte di dati: BASEC)

2020-00270

Secondary ID (Fonte di dati: WHO)

700779
Pulse-UP
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