Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
Les personnes porteuses d'une trisomie 21 présentent des défauts de la concentration, de l'attention et du langage. Un traitement appelé "hormone GnRH", utilisé habituellement dans le traitement de la fertilité et ne présentant aucun effet secondaire notable, a montré chez des souris trisomiques 21 un effet positif sur leur cognition.
Nous avons réalisé une étude pilote avec 8 personnes qui a permis de montrer l'effet de ce traitement sur l'attention, le raisonnement et la compréhension chez des jeunes adultes présentant une trisomie 21.
Suite à cette phase pilote, nous allons débuter la phase suivante, étude randomisée, pendant laquelle chaque participant sera tiré au sort pour faire partie soit du groupe traitement soit du groupe placebo (ni l'investigateur, ni le participant saura à quel groupe il appartient).
Le traitement sera administré pendant 6 mois à l'aide d'un petit appareil, placé au niveau de la partie supérieure du bras ou du ventre, qui de façon indolore l'injecte sous la peau. L’appareil devra être remplacé tous les 3 jours par un nouveau.
L'étude se déroulera sur 12 mois, dont 6 mois de traitement et 6 mois de suivi. Les visites (8 en tout) seront organisées au CHUV à Lausanne et/ou à l'UKBB à Bâle.
Une première visite d'inclusion permettra de vérifier si la personne remplit les critères pour participer à l'étude. Elle comprendra une visite clinique, un ultrason ovarien pour les femmes ainsi que des tests de compréhension.
L'efficacité du traitement sera évaluée à la fin de l'étude en comparant les résultats de tous les examens.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
Trisomie 21 (Syndrome de Down)
Health conditions
(Datenquelle: WHO)
Down Syndrome;Cognitive Decline;Alzheimer Disease, Early Onset;Olfaction Disorders
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
Phase 2 - Etude Randomisée
Nous allons confirmer l'efficacité de l'hormone GnRH sur la cognition chez les personnes nées avec une trisomie 21 en comparant avec un placebo.
- Groupe 1: traitement "hormone GnRH" (thérapie commercialisée sous le nom de Lutrelef)
- Groupe 2: Placebo (eau salée)
Interventions
(Datenquelle: WHO)
Drug: GnRH, gonadorelin acetate;Drug: 0.9% NaCl
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
1) Diagnostic de Trisomie 21
2) Age: 16-50 ans
3) Langage courant et habilité à comprendre les procédures de l'étude
4) Consentement à une contraception non hormonale
Pour les femmes : Dispositif intra-utérin au cuivre, une ligature des trompes préalable ou des préservatifs pour le partenaire
Pour les hommes : préservatifs ou vasectomie
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
1) Signes cliniques ou biochimiques suggérant une maladie aiguë ou nécessitant une hospitalisation
2) Abus chronique d’alcool, de drogues ou de médicaments
3) Prise de médicaments modifiant les hormones
4) Participation dans une autre étude
5) Désir de parentalité pendant l'étude
6) Femmes: kyste ovarien, syndrome des ovaires polykystiques, menstruations irrégulières
7) Contrindications à l'IRM (pacemaker, clips métalliques,..)
Inclusion/Exclusion Criteria
(Datenquelle: WHO)
Gender: All
Maximum age: 50 Years
Minimum age: 16 Years
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of trisomy 21
- Verbal expression (ability to follow the procedures of the study)
- Consent to a non-hormonal contraception during the whole duration of the study For
women: intra-uterine device with copper, a prior tubal ligation or condoms for the
partner For men: condoms or vasectomy
Exclusion Criteria:
- Acute illness (clinical or biochemical findings suggesting acute
illness/hospitalization)
- Chronic alcohol abuse, illicit drug use, anabolic steroid abuse, psychotropic drugs
reported by caregivers
- Taking medication that modifies hormones: spironolactone, ketoconazole,
anticoagulants, corticosteroids, ACTH hormone, psychotropics, including
antidepressants, antipsychotics and anticonvulsants.
- Known pituitary adenoma and other hormone-dependent tumours
- Participation in another clinical study
- Intention to become a parent during the course of the study
- Females: ovarian cysts, non-hypothalamic anovulation (i.e. polycystic ovary syndrome),
pregnancy or lactation
- Males: hematocrit > 54%
- Contraindications for MRI (e.g. pacemaker, metal clips,etc)
- Participant or his/her legal representative do not want to be informed in case of
incidental findings
-
Weitere Informationen zur Studie
Rekrutierungsstatus
Recruiting
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
Effect of Pulsatile GnRH Therapy on Cognition in Down Syndrome: Randomized Placebo Control Study
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Triple (Participant, Care Provider, Investigator).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 2/Phase 3
Primäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Cognition
Sekundäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Dimensional change card sorting task (DCCS);Paired Associated Learning (PAL, part of the CANTAB battery);Token test;Corsi block tapping task;Litmus non-word-repetition test;Health-related quality of life SF-12;Adaptive behavior (Vineland II) - caregiver questionnaire;Glycemia;Insulinemia;Total cholesterol;High density lipoprotein (HDL)-cholesterol;Low density lipoprotein (LDL)-cholesterol;Triglycerides
Kontakt für Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
noch keine Angaben verfügbar
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Basel, Lausanne
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Switzerland
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Tommaso Todisco
+41213140603
pulseup@chuv.ch
Kontakt für allgemeine Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch
Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Commission
cantonale d’Éthique de la Recherche sur l’être humain Vaud (CER-VD)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
17.08.2020
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2020-00270
Secondary ID (Datenquelle: WHO)
700779
Pulse-UP
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