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SNCTP000004327 | NCT01890265 | BASEC2020-01910

Phase-III-Studie von Pamrevlumab (FG-3019) oder Placebo in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden bei nicht gehfähigen Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie (DMD) (LELANTOS)

Datenbasis: BASEC (Import vom 26.01.2023) , WHO (Import vom 13.01.2023)
Geändert: 03.05.2022, 10:13
Krankheitskategorie: Muskel-Skelett-Erkrankungen (nicht Krebs)

Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine fortschreitende Krankheit, bei der sich die Muskeln zurückbilden. FirboGen entwickelt ein neues Medikament namens Pamrevlumab für die Behandlung von DMD. Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit von Pamrevlumab in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden bei Patienten mit DMD im Vergleich zu Placebo in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden zu untersuchen. Kortikosteroide gehören zur Standardbehandlung von Patienten mit DMD. Ein Placebo ist eine Substanz, die wie Pamrevlumab aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält. Die Verwendung eines Placebos ist als Kontrolle erforderlich, um die Behandlungsergebnisse zu überprüfen. Die Behandlungsgruppe eines Patienten (Pamrevlumab oder Placebo) wird nach dem Zufallsprinzip bestimmt (wie beim Werfen einer Münze). Das bedeutet, es besteht eine 50%ige Chance, der Behandlungsgruppe mit Pamrevlumab zugeordnet zu werden. Weder der Patient noch der Arzt werden wissen, welche Behandlung der Patient erhält. Die Studie besteht aus einem Voruntersuchungszeitraum (bis zu 4 Wochen), einem Behandlungszeitraum (52 Wochen), einem Besuch zur Sicherheitsnachbeobachtung 28 Tage nach der letzten Dosis (Woche 56) und einem abschliessenden Telefonanruf zur Nachbeobachtung hinsichtlich der Sicherheit 60 Tage nach der letzten Dosis. Patienten, die den 52-wöchigen Behandlungszeitraum abschliessen, kommen möglicherweise für einen Wechsel in eine offene Verlängerungsphase mit Pamrevlumab in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden in Frage. Die Patienten können sicher sein, das aktive Studienmedikament Pamrevlumab in dieser Verlängerungsphase zu erhalten. Ungefähr 90 Patienten werden an dieser Studie in etwa 55 Forschungszentren weltweit teilnehmen.

Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)

Duchenne Muskeldystrophie (DMD)

Health conditions (Datenquelle: WHO)

Idiopathic Pulmonary Fibrosis

Seltene Krankheit (Datenquelle: BASEC)

Nein

Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne) (Datenquelle: BASEC)

Voruntersuchung:
Es kann bis zu 4 Wochen dauern, um festzustellen, ob Sie an dieser Studie teilnehmen können oder nicht. Es kann sein, dass mehrere Besuche für die Voruntersuchung notwendig sind. Jeder Besuch kann zwischen 3-5 Stunden dauern. Sie müssen bei den Besuchen möglichweise Fragen beantworten und es werden körperliche Unteruschung und Tests durchgeführt.

Behandlung:
Wenn Sie die Teilnahmekriterien erfüllen und sich für die Teilnahme an dieser Studie entscheiden, werden Sie nach dem Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) einer von zwei Behandlungsgruppen zugewiesen:

Behandlungsgruppe A: Pamrevlumab + systemische Kortikosteroide
Behandlungsgruppe B: Placebo + systemische Kortikosteroide

Pamrevlumab (oder Placebo) wird mit 35 mg/kg alle 2 Wochen intravenös (in eine Vene) verabreicht, wobei die letzte Dosis in Woche 52 verabreicht wird. Die Studienpatienten erhalten im Verlauf der Studie bis zu 27 Infusionen. Systemische Kortikosteroide werden oral (über den Mund) verabreicht.

Es werden in regelmässigen Abständen Unterschuchungen und Tests durchgeführt.

Sicherheitsnachbeobachtung/Ende der Studie:
Wenn Sie die volle 52-wöchige Behandlungszeit abgeschlossen haben, werden Sie gebeten, etwa 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (in Woche 56) für eine Sicherheitsbeurteilung am Ende der Studie zurückzukehren, und 60 Tage nach der letzten Infusion für eine abschliessende Nachkontrolle zur Sicherheit telefonisch kontaktiert. Ausserdem kommen Sie möglicherweise für einen Wechsel in eine offene Verlängerungsphase mit Pamrevlumab in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden in Frage.

Nebenwirkungen:
Bisher waren die häufigsten möglichen Nebenwirkungen bei der Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie mit Pamrevlumab Kopfschmerzen, Nasopharyngitis (Entzündung von Nase, Rachen und Hals), Erbrechen, Husten und Verstopfung der Nasennebenhöhlen.

Interventions (Datenquelle: WHO)

Drug: Pamrevlumab
Drug: Placebo
Drug: Sub-Study: Nintedanib
Drug: Sub-Study: Pirfenidone

Kriterien zur Teilnahme an der Studie (Datenquelle: BASEC)

-Jungen im Alter von mindestens 12 Jahren, die bei Beginn der Voruntersuchung nicht gehfähig sind
-Die Krankengeschichte umfasst die Diagnose der DMD und die bestätigte Duchenne-Mutation (Veränderung der Erbinformation) unter Verwendung eines validierten genetischen Tests

Es können weitere Einschlusskriterien gelten, welche durch den Arzt überprüft werden.

Ausschlusskriterien (Datenquelle: BASEC)

-Vorherige Anwendung von Pamrevlumab
-BMI ≥ 40 kg/m2 oder Körpergewicht > 117 kg
-Anamnese von a) allergischer Reaktion gegen künstlich hergestellte Antikörper (Antikörper werden normalerweise vom Körper gebildet, um Krankheiten zu bekämpfen) b) Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat oder jeglichen Bestandteil des Prüfpräparats, c) Überempfindlichkeitsreaktion auf Gadolinium-basierte Kontrastmittel (GBKM), die für die MRT-Aufnahme erforderlich sind
-Anwendung eines Prüfpräparats (noch nicht zugelassenes Mittel) (für DMD oder nicht) in den 30 Tagen vor Beginn der Voruntersuchung oder Anwendung zugelassener DMD-Therapien (z. B. Eteplirsen, Ataluren, Golodirsen) innerhalb einer bestimmten Zeitspanne vor der Voruntersuchung, mit Ausnahme der systemischen Kortikosteroide, einschließlich Deflazacort

Es können weitere Ausschlusskriterien gelten, welche durch den Arzt überprüft werden.

Inclusion/Exclusion Criteria (Datenquelle: WHO)

Inclusion Criteria: 1. Age 40 to 80 years, inclusive. 2. Diagnosis of IPF as defined by current international guidelines. Each participant must have 1 of the following: (1) Usual Interstitial Pneumonia (UIP) Pattern on an available high-resolution computed tomography (HRCT) scan; or (2) Possible UIP Pattern on an available HRCT scan and surgical lung biopsy within 4 years of Screening showing UIP Pattern. 3. History of IPF of =5 years duration with onset defined as the date of the first diagnosis of IPF by HRCT or surgical lung biopsy. 4. Interstitial pulmonary fibrosis defined by HRCT scan at Screening, with evidence of =10% to
Minimum age: 40 Years
Maximum age: 80 Years
Sex: All

Weitere Angaben zur Studie im WHO-Primärregister

http://www.who.int/trialsearch/Trial2.aspx?TrialID=NCT01890265

Weitere Angaben zur Studie aus der Datenbank der WHO (ICTRP)

https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT01890265
Weitere Informationen zur Studie

Datum der Studienregistrierung

24.06.2013

Einschluss der ersten teilnehmenden Person

30.07.2013

Rekrutierungsstatus

Not recruiting

Wissenschaftlicher Titel (Datenquelle: WHO)

A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of FG-3019 in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis

Studientyp (Datenquelle: WHO)

Interventional

Design der Studie (Datenquelle: WHO)

Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).

Phase (Datenquelle: WHO)

Phase 2

Primäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Change From Baseline in FVC (Percent of Predicted FVC Value [% Predicted]) to Week 48

Sekundäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Mean Change From Baseline in the Health-Related Quality of Life (HRQoL) Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) Domain and Total Scores to Week 24 and Week 48
Mean Change From Baseline in the HRCT Quantitative Lung Fibrosis (QLF) Score to Week 24 and Week 48
Number of Participants With a Respiratory-Related Death
Number of Participants With a Respiratory-Related Hospitalization
Number of Participants With IPF Progression Events up to Week 48
Number of Participants With No Decline in FVC (% Predicted) at Week 48

Kontakt für Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Ergebnisse der Studie (Datenquelle: WHO)

Zusammenfassung der Ergebnisse

noch keine Angaben verfügbar

Link zu den Ergebnissen im Primärregister

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT01890265

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten

noch keine Angaben verfügbar

Studiendurchführungsorte

Durchführungsorte in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Bern

Durchführungsländer (Datenquelle: WHO)

Möglicherweise erscheint hier die Schweiz noch nicht als Durchführungsland, weil sie im WHO-Primärregister noch nicht eingetragen wurde.
Australia, Bulgaria, Canada, India, New Zealand, South Africa, United States

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

PD Dr. med. Andrea Klein
+41 31 632 94 24
andrea.klein@insel.ch

Kontakt für allgemeine Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Anish Ambaram, M.D.
Life Mount Edgecombe Hospital, South Africa

Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Benedict Brockway, M.D.
Dunedin Public Hospital, New Zealand

Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Kantonale Ethikkommission Bern

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

29.03.2021

Weitere Studienidentifikationsnummern

Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID) (Datenquelle: BASEC)

2020-01910

Secondary ID (Datenquelle: WHO)

FGCL-3019-067
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