Descrizione riassuntiva della sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine fortschreitende Krankheit, bei der sich die Muskeln zurückbilden. FirboGen entwickelt ein neues Medikament namens Pamrevlumab für die Behandlung von DMD.
Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit von Pamrevlumab in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden bei Patienten mit DMD im Vergleich zu Placebo in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden zu untersuchen. Kortikosteroide gehören zur Standardbehandlung von Patienten mit DMD. Ein Placebo ist eine Substanz, die wie Pamrevlumab aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält. Die Verwendung eines Placebos ist als Kontrolle erforderlich, um die Behandlungsergebnisse zu überprüfen. Die Behandlungsgruppe eines Patienten (Pamrevlumab oder Placebo) wird nach dem Zufallsprinzip bestimmt (wie beim Werfen einer Münze). Das bedeutet, es besteht eine 50%ige Chance, der Behandlungsgruppe mit Pamrevlumab zugeordnet zu werden. Weder der Patient noch der Arzt werden wissen, welche Behandlung der Patient erhält.
Die Studie besteht aus einem Voruntersuchungszeitraum (bis zu 4 Wochen), einem Behandlungszeitraum (52 Wochen), einem Besuch zur Sicherheitsnachbeobachtung 28 Tage nach der letzten Dosis (Woche 56) und einem abschliessenden Telefonanruf zur Nachbeobachtung hinsichtlich der Sicherheit 60 Tage nach der letzten Dosis.
Patienten, die den 52-wöchigen Behandlungszeitraum abschliessen, kommen möglicherweise für einen Wechsel in eine offene Verlängerungsphase mit Pamrevlumab in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden in Frage. Die Patienten können sicher sein, das aktive Studienmedikament Pamrevlumab in dieser Verlängerungsphase zu erhalten.
Ungefähr 92 Patienten werden an dieser Studie in etwa 55 Forschungszentren weltweit teilnehmen.
Malattie studiate(Fonte di dati: BASEC)
Duchenne Muskeldystrophie (DMD)
Health conditions
(Fonte di dati: WHO)
Idiopathic Pulmonary Fibrosis
Malattia rara
(Fonte di dati: BASEC)
No
Interventi esaminati (p. es. medicamento, terapia, campagna)
(Fonte di dati: BASEC)
Voruntersuchung:
Es kann bis zu 4 Wochen dauern, um festzustellen, ob Sie an dieser Studie teilnehmen können oder nicht. Es kann sein, dass mehrere Besuche für die Voruntersuchung notwendig sind. Jeder Besuch kann zwischen 3-5 Stunden dauern. Sie müssen bei den Besuchen möglichweise Fragen beantworten und es werden körperliche Unteruschung und Tests durchgeführt.
Behandlung:
Wenn Sie die Teilnahmekriterien erfüllen und sich für die Teilnahme an dieser Studie entscheiden, werden Sie nach dem Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) einer von zwei Behandlungsgruppen zugewiesen:
Behandlungsgruppe A: Pamrevlumab + systemische Kortikosteroide
Behandlungsgruppe B: Placebo + systemische Kortikosteroide
Pamrevlumab (oder Placebo) wird mit 35 mg/kg alle 2 Wochen intravenös (in eine Vene) verabreicht, wobei die letzte Dosis in Woche 52 verabreicht wird. Die Studienpatienten erhalten im Verlauf der Studie bis zu 27 Infusionen. Systemische Kortikosteroide werden oral (über den Mund) verabreicht.
Es werden in regelmässigen Abständen Unterschuchungen und Tests durchgeführt.
Sicherheitsnachbeobachtung/Ende der Studie:
Wenn Sie die volle 52-wöchige Behandlungszeit abgeschlossen haben, werden Sie gebeten, etwa 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (in Woche 56) für eine Sicherheitsbeurteilung am Ende der Studie zurückzukehren, und 60 Tage nach der letzten Infusion für eine abschliessende Nachkontrolle zur Sicherheit telefonisch kontaktiert. Ausserdem kommen Sie möglicherweise für einen Wechsel in eine offene Verlängerungsphase mit Pamrevlumab in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden in Frage.
Nebenwirkungen:
Bisher waren die häufigsten möglichen Nebenwirkungen bei der Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie mit Pamrevlumab Kopfschmerzen, Nasopharyngitis (Entzündung von Nase, Rachen und Hals), Erbrechen, Husten und Verstopfung der Nasennebenhöhlen.
Interventions
(Fonte di dati: WHO)
Drug: Pamrevlumab
Drug: Placebo
Drug: Sub-Study: Nintedanib
Drug: Sub-Study: Pirfenidone
Criteri per la partecipazione alla sperimentazione
(Fonte di dati: BASEC)
-Jungen im Alter von mindestens 12 Jahren, die bei Beginn der Voruntersuchung nicht gehfähig sind
-Die Krankengeschichte umfasst die Diagnose der DMD und die bestätigte Duchenne-Mutation (Veränderung der Erbinformation) unter Verwendung eines validierten genetischen Tests
Es können weitere Einschlusskriterien gelten, welche durch den Arzt überprüft werden.
Criteri di esclusione
(Fonte di dati: BASEC)
-Vorherige Anwendung von Pamrevlumab
-BMI ≥ 40 kg/m2 oder Körpergewicht > 117 kg
-Anamnese von a) allergischer Reaktion gegen künstlich hergestellte Antikörper (Antikörper werden normalerweise vom Körper gebildet, um Krankheiten zu bekämpfen) b) Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat oder jeglichen Bestandteil des Prüfpräparats, c) Überempfindlichkeitsreaktion auf Gadolinium-basierte Kontrastmittel (GBKM), die für die MRT-Aufnahme erforderlich sind
-Anwendung eines Prüfpräparats (noch nicht zugelassenes Mittel) (für DMD oder nicht) in den 30 Tagen vor Beginn der Voruntersuchung oder Anwendung zugelassener DMD-Therapien (z. B. Eteplirsen, Ataluren, Golodirsen) innerhalb einer bestimmten Zeitspanne vor der Voruntersuchung, mit Ausnahme der systemischen Kortikosteroide, einschließlich Deflazacort
Es können weitere Ausschlusskriterien gelten, welche durch den Arzt überprüft werden.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Fonte di dati: WHO)
Inclusion Criteria:
1. Age 40 to 80 years, inclusive.
2. Diagnosis of IPF as defined by current international guidelines. Each participant must
have 1 of the following: (1) Usual Interstitial Pneumonia (UIP) Pattern on an
available high-resolution computed tomography (HRCT) scan; or (2) Possible UIP Pattern
on an available HRCT scan and surgical lung biopsy within 4 years of Screening showing
UIP Pattern.
3. History of IPF of =5 years duration with onset defined as the date of the first
diagnosis of IPF by HRCT or surgical lung biopsy.
4. Interstitial pulmonary fibrosis defined by HRCT scan at Screening, with evidence of
=10% to
Minimum age: 40 Years
Maximum age: 80 Years
Sex: All
-
Altre informazioni sulla sperimentazione
Data di registrazione della sperimentazione
24 giu 2013
Inserimento del primo partecipante
30 lug 2013
Stato di reclutamento
Not recruiting
Titolo scientifico
(Fonte di dati: WHO)
A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of FG-3019 in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis
Tipo di sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Interventional
Disegno della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Fase
(Fonte di dati: WHO)
Phase 2
Punti finali primari
(Fonte di dati: WHO)
Change From Baseline in FVC (Percent of Predicted FVC Value [% Predicted]) to Week 48
Punti finali secondari
(Fonte di dati: WHO)
Mean Change From Baseline in the Health-Related Quality of Life (HRQoL) Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) Domain and Total Scores to Week 24 and Week 48
Mean Change From Baseline in the HRCT Quantitative Lung Fibrosis (QLF) Score to Week 24 and Week 48
Number of Participants With a Respiratory-Related Death
Number of Participants With a Respiratory-Related Hospitalization
Number of Participants With IPF Progression Events up to Week 48
Number of Participants With No Decline in FVC (% Predicted) at Week 48
Contatto per informazioni
(Fonte di dati: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Risultati della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Sintesi dei risultati
ancora nessuna informazione disponibile
Informazioni sulla disponibilità dei dati dei singoli partecipanti
ancora nessuna informazione disponibile
Siti di esecuzione della sperimentazione
Siti di esecuzione in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Berna
Paesi di esecuzione
(Fonte di dati: WHO)
È possibile che la Svizzera non appaia ancora come paese di esecuzione perché non è ancora stata registrata nel registro primario dell’OMS.
Australia, Bulgaria, Canada, India, New Zealand, South Africa, United States
Contatto per maggiori informazioni sulla sperimentazione
Dati della persona di contatto in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
PD Dr. med. Andrea Klein
+41 31 632 94 24
andrea.klein@insel.ch
Contatto per informazioni generali
(Fonte di dati: WHO)
Anish Ambaram, M.D.
Life Mount Edgecombe Hospital, South Africa
Contatto per informazioni scientifiche
(Fonte di dati: WHO)
Benedict Brockway, M.D.
Dunedin Public Hospital, New Zealand
Autorizzazione da parte della commissione d’etica (Fonte di dati: BASEC)
Nome della commissione d’etica che rilascia l’autorizzazione (nel caso di studi multicentrici solo la commissione direttiva)
Kantonale
Ethikkommission Bern
Data di autorizzazione da parte della commissione d’etica
29.03.2021
Altri numeri di identificazione delle sperimentazioni
Numero di identificazione della sperimentazione della commissione d’etica (BASEC-ID)
(Fonte di dati: BASEC)
2020-01910
Secondary ID (Fonte di dati: WHO)
FGCL-3019-067
Torna alla panoramica
