Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
An dieser weltweiten Studie werden etwa 90 Teilnehmer im Alter von 12 bis 20 Jahren teilnehmen. Diese Studie wird an mehreren Prüfzentren in Australien, Asien, Europa und Nordamerika durchgeführt.
In der Studie wird Tinlarebant in einer Dosierung von 5 mg untersucht. Tinlarebant ist ein Prüfpräparat, das zur Verlangsamung des Fortschreitens von STGD1 entwickelt wird. Es ist noch nicht für die Behandlung von STGD1 zugelassen. Es darf nur in einer Studie wie dieser verwendet werden. In dieser Studie wird Tinlarebant mit einem Placebo verglichen. Ein Placebo ist ein Arzneimittel, das ähnlich wie Tinlarebant aussieht, aber keine wirksamen Bestandteile enthält.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
Morbus Stargardt 1 ist die häufigste Form einer erblichen Erkrankung der Netzhaut (Gewebe im hinteren Teil des Auges, das Licht wahrnimmt), die von Eltern an ihre Kinder weitergegeben wird. Stargardt-Krankheit 1 (STGD1) ist eine Form der Makuladegeneration und wird häufig als juvenile Makuladegeneration bezeichnet. Makuladegeneration ist eine Erkrankung, die den zentralen Teil der Netzhaut (die Makula) betrifft und zu einem Verlust des zentralen Sehvermögens führt. Ein Verlust des zentralen Sehvermögens führt zur Unfähigkeit feine Details zu sehen, zu lesen oder Gesichter zu erkennen. Bei Patienten mit STGD1 sterben die lichtempfindlichen Zellen, die sogenannten Photorezeptoren, ab, was zu Schwierigkeiten beim Sehen von Farben führt.
Die Krankheit verursacht typischerweise einen Verlust des Sehvermögens während der Kindheit oder Jugend. Obwohl es sich bei einigen Formen um einen Verlust des Sehvermögens handelt, kann es sein, dass dies erst später im Erwachsenenalter festgestellt wird. Obwohl das langfristige Fortschreiten der Erkrankung variabel ist, führt STGD1 bei den meisten Menschen letztendlich leider zu einem sehr schlechten Sehvermögen. Es gibt derzeit jedoch keine zugelassene Behandlung für STGD1. Die häufigste Ursache der STGD1-Krankheit ist eine Mutation in einem Gen namens ABCA4, die zu einer übermässigen Anhäufung bestimmter Lipide in der Netzhaut führt, was wiederum einen Abbau (Funktionsverlust) der Photorezeptoren (die Zellen in der Netzhaut, die auf Licht reagieren) verursacht.
Health conditions
(Datenquelle: WHO)
Stargardt Disease 1
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
Tinlarebant ist ein Antagonist (Funktionshemmer) des Retinol-bindenden Proteins 4 (RBP4). RBP4 bindet Retinol, einen sehr wichtigen Nährstoff für die Sehkraft. Tinlarebant beeinträchtigt die physiologische Wirkung von RBP4, indem es dessen Zusammenspiel zur Bildung einer komplexen Struktur hemmt. Dadurch verringert sich die Retinolkonzentration im Blut, was wiederum die Bildung zytotoxischer Substanzen hemmt (ein Prozess, der Zellschäden oder den Zelltod verhindert) und somit das Fortschreiten von STGD1 verlangsamt. Tinlarebant hat sich bei der Verhinderung des Verlusts von Photorezeptoren in Tiermodellen als wirksam erwiesen. Die Wirksamkeit von Tinlarebant bei der Senkung des RBP4-Spiegels sowie seine Sicherheit wurden auch in Phase-I-Studien an gesunden Erwachsenen und jugendlichen STGD1-Patienten nachgewiesen.
Interventions
(Datenquelle: WHO)
Drug: Tinlarebant;Drug: Placebo
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
1. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 12 bis einschließlich 20 Jahre.
2. Beim Patient ist STGD1 klinisch festgestellt worden, mit mindestens einer Mutation im ABCA4 Gen.
3. Eignung den Fundus des Auges für die Studie bei Einschluss in die Studie adequat untersuchen zu können.
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
1. Jegliche Augenkrankheit außer STGD1 bei Screening, die nach Meinung des Studienarztes die Einschätzung des Behandlungseffekts erschweren würde.
2. Augenoperation im Auge (für die Studie) innerhalb der letzten 3 Monate.
3. Prüfmedikation jeglicher Art in den letzten 3 Monaten oder innerhalb von 5 Halbzeiten des Prüfmedikaments, was immer kürzer ist.
4. Jegliche vorherige Gentherapie.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Datenquelle: WHO)
Gender: All
Maximum age: 20 Years
Minimum age: 12 Years
Inclusion Criteria:
- Male or female subjects 12 to 20 years old, inclusive.
- Subject must have clinically diagnosed STGD1 (Stargardt disease 1) with at least 1
mutation identified in the ABCA4 gene.
- Subject must have a defined aggregate atrophic lesion size within 3 disc areas (7.62
mm2), as imaged by FAF in the study eye Subjects must have a BCVA of 20/200 or
better for the study eye based on ETDRS letter score
- Subject and their parent(s) or legal guardian are willing to provide their consent
on an Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human
Research Ethics Committee (HREC)-approved informed consent form (ICF) prior to
participating in any study-related procedures.
- Subject agrees to comply with all protocol requirements.
Exclusion Criteria:
- Any ocular disease other than Stargardt (STGD1) at baseline that, in the opinion of
the investigator, would complicate assessment of a treatment effect.
- History of ocular surgery in the study eye in the last 3 months.
- Investigational drug use of any kind in the last 3 months or within 5 half-lives of
the investigational drug, whichever is shorter.
- Any prior gene therapy.
- Vitamin A (retinol) deficiency as defined as a retinol serum level less than 20
mcg/dL (=0.7 ?mol/L).
-
Weitere Informationen zur Studie
Rekrutierungsstatus
Active, not recruiting
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Masked, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Tinlarebant in the Treatment of Stargardt Disease in Adolescent Subjects
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Double (Participant, Investigator).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 3
Primäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
To measure change in atrophic lesion size (definitely decreased autofluorescence, DDAF) by fundus autofluorescence (FAF) photography from baseline
Sekundäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
To measure the change in retinal thickness assessed by spectral-domain optical coherence tomography (SD-OCT) from baseline;To measure the change in retinal morphology assessed by spectral-domain optical coherence tomography (SD-OCT) from baseline;To measure change in BCVA (Best Corrected Visual Acuity) score measured by the EDTRS method from baseline;To measure change in plasma concentration of RBP4 levels (?M) from baseline;The correlation between change in plasma RBP4 level and the rate of lesion size growth (definitely decreased autofluorescence, DDAF) by fundus autofluorescence (FAF) photography from baseline;To assess the systemic and ocular safety and tolerability of tinlarebant
Kontakt für Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
noch keine Angaben verfügbar
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Basel
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Australia, Belgium, China, France, Germany, Hong Kong, Netherlands, Switzerland, Taiwan, United Kingdom, United States
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Prof. Dr. med. Nicolas Feltgen
+41 61 265 92 92
clinicaltrialcenter@iob.ch
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
09.05.2022
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2022-00497
Secondary ID (Datenquelle: WHO)
LBS-008-CT03
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