Descrizione riassuntiva della sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)
An dieser weltweiten Studie werden etwa 90 Teilnehmer im Alter von 12 bis 20 Jahren teilnehmen. Diese Studie wird an mehreren Prüfzentren in Australien, Asien, Europa und Nordamerika durchgeführt.
In der Studie wird Tinlarebant in einer Dosierung von 5 mg untersucht. Tinlarebant ist ein Prüfpräparat, das zur Verlangsamung des Fortschreitens von STGD1 entwickelt wird. Es ist noch nicht für die Behandlung von STGD1 zugelassen. Es darf nur in einer Studie wie dieser verwendet werden. In dieser Studie wird Tinlarebant mit einem Placebo verglichen. Ein Placebo ist ein Arzneimittel, das ähnlich wie Tinlarebant aussieht, aber keine wirksamen Bestandteile enthält.
Malattie studiate(Fonte di dati: BASEC)
Morbus Stargardt 1 ist die häufigste Form einer erblichen Erkrankung der Netzhaut (Gewebe im hinteren Teil des Auges, das Licht wahrnimmt), die von Eltern an ihre Kinder weitergegeben wird. Stargardt-Krankheit 1 (STGD1) ist eine Form der Makuladegeneration und wird häufig als juvenile Makuladegeneration bezeichnet. Makuladegeneration ist eine Erkrankung, die den zentralen Teil der Netzhaut (die Makula) betrifft und zu einem Verlust des zentralen Sehvermögens führt. Ein Verlust des zentralen Sehvermögens führt zur Unfähigkeit feine Details zu sehen, zu lesen oder Gesichter zu erkennen. Bei Patienten mit STGD1 sterben die lichtempfindlichen Zellen, die sogenannten Photorezeptoren, ab, was zu Schwierigkeiten beim Sehen von Farben führt.
Die Krankheit verursacht typischerweise einen Verlust des Sehvermögens während der Kindheit oder Jugend. Obwohl es sich bei einigen Formen um einen Verlust des Sehvermögens handelt, kann es sein, dass dies erst später im Erwachsenenalter festgestellt wird. Obwohl das langfristige Fortschreiten der Erkrankung variabel ist, führt STGD1 bei den meisten Menschen letztendlich leider zu einem sehr schlechten Sehvermögen. Es gibt derzeit jedoch keine zugelassene Behandlung für STGD1. Die häufigste Ursache der STGD1-Krankheit ist eine Mutation in einem Gen namens ABCA4, die zu einer übermässigen Anhäufung bestimmter Lipide in der Netzhaut führt, was wiederum einen Abbau (Funktionsverlust) der Photorezeptoren (die Zellen in der Netzhaut, die auf Licht reagieren) verursacht.
Health conditions
(Fonte di dati: WHO)
Stargardt Disease 1
Malattia rara
(Fonte di dati: BASEC)
No
Interventi esaminati (p. es. medicamento, terapia, campagna)
(Fonte di dati: BASEC)
Tinlarebant ist ein Antagonist (Funktionshemmer) des Retinol-bindenden Proteins 4 (RBP4). RBP4 bindet Retinol, einen sehr wichtigen Nährstoff für die Sehkraft. Tinlarebant beeinträchtigt die physiologische Wirkung von RBP4, indem es dessen Zusammenspiel zur Bildung einer komplexen Struktur hemmt. Dadurch verringert sich die Retinolkonzentration im Blut, was wiederum die Bildung zytotoxischer Substanzen hemmt (ein Prozess, der Zellschäden oder den Zelltod verhindert) und somit das Fortschreiten von STGD1 verlangsamt. Tinlarebant hat sich bei der Verhinderung des Verlusts von Photorezeptoren in Tiermodellen als wirksam erwiesen. Die Wirksamkeit von Tinlarebant bei der Senkung des RBP4-Spiegels sowie seine Sicherheit wurden auch in Phase-I-Studien an gesunden Erwachsenen und jugendlichen STGD1-Patienten nachgewiesen.
Interventions
(Fonte di dati: WHO)
Drug: Tinlarebant;Drug: Placebo
Criteri per la partecipazione alla sperimentazione
(Fonte di dati: BASEC)
1. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 12 bis einschließlich 20 Jahre.
2. Beim Patient ist STGD1 klinisch festgestellt worden, mit mindestens einer Mutation im ABCA4 Gen.
3. Eignung den Fundus des Auges für die Studie bei Einschluss in die Studie adequat untersuchen zu können.
Criteri di esclusione
(Fonte di dati: BASEC)
1. Jegliche Augenkrankheit außer STGD1 bei Screening, die nach Meinung des Studienarztes die Einschätzung des Behandlungseffekts erschweren würde.
2. Augenoperation im Auge (für die Studie) innerhalb der letzten 3 Monate.
3. Prüfmedikation jeglicher Art in den letzten 3 Monaten oder innerhalb von 5 Halbzeiten des Prüfmedikaments, was immer kürzer ist.
4. Jegliche vorherige Gentherapie.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Fonte di dati: WHO)
Gender: All
Maximum age: 20 Years
Minimum age: 12 Years
Inclusion Criteria:
- Male or female subjects 12 to 20 years old, inclusive.
- Subject must have clinically diagnosed STGD1 (Stargardt disease 1) with at least 1
mutation identified in the ABCA4 gene.
- Subject must have a defined aggregate atrophic lesion size within 3 disc areas (7.62
mm2), as imaged by FAF in the study eye Subjects must have a BCVA of 20/200 or
better for the study eye based on ETDRS letter score
- Subject and their parent(s) or legal guardian are willing to provide their consent
on an Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human
Research Ethics Committee (HREC)-approved informed consent form (ICF) prior to
participating in any study-related procedures.
- Subject agrees to comply with all protocol requirements.
Exclusion Criteria:
- Any ocular disease other than Stargardt (STGD1) at baseline that, in the opinion of
the investigator, would complicate assessment of a treatment effect.
- History of ocular surgery in the study eye in the last 3 months.
- Investigational drug use of any kind in the last 3 months or within 5 half-lives of
the investigational drug, whichever is shorter.
- Any prior gene therapy.
- Vitamin A (retinol) deficiency as defined as a retinol serum level less than 20
mcg/dL (=0.7 ?mol/L).
-
Altre informazioni sulla sperimentazione
Stato di reclutamento
Active, not recruiting
Titolo scientifico
(Fonte di dati: WHO)
Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Masked, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Tinlarebant in the Treatment of Stargardt Disease in Adolescent Subjects
Tipo di sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Interventional
Disegno della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Double (Participant, Investigator).
Fase
(Fonte di dati: WHO)
Phase 3
Punti finali primari
(Fonte di dati: WHO)
To measure change in atrophic lesion size (definitely decreased autofluorescence, DDAF) by fundus autofluorescence (FAF) photography from baseline
Punti finali secondari
(Fonte di dati: WHO)
To measure the change in retinal thickness assessed by spectral-domain optical coherence tomography (SD-OCT) from baseline;To measure the change in retinal morphology assessed by spectral-domain optical coherence tomography (SD-OCT) from baseline;To measure change in BCVA (Best Corrected Visual Acuity) score measured by the EDTRS method from baseline;To measure change in plasma concentration of RBP4 levels (?M) from baseline;The correlation between change in plasma RBP4 level and the rate of lesion size growth (definitely decreased autofluorescence, DDAF) by fundus autofluorescence (FAF) photography from baseline;To assess the systemic and ocular safety and tolerability of tinlarebant
Contatto per informazioni
(Fonte di dati: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Risultati della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Sintesi dei risultati
ancora nessuna informazione disponibile
Collegamento ai risultati nel registro primario
ancora nessuna informazione disponibile
Informazioni sulla disponibilità dei dati dei singoli partecipanti
ancora nessuna informazione disponibile
Siti di esecuzione della sperimentazione
Siti di esecuzione in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Basilea
Paesi di esecuzione
(Fonte di dati: WHO)
Australia, Belgium, China, France, Germany, Hong Kong, Netherlands, Switzerland, Taiwan, United Kingdom, United States
Contatto per maggiori informazioni sulla sperimentazione
Dati della persona di contatto in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Prof. Dr. med. Nicolas Feltgen
+41 61 265 92 92
clinicaltrialcenter@iob.ch
Autorizzazione da parte della commissione d’etica (Fonte di dati: BASEC)
Nome della commissione d’etica che rilascia l’autorizzazione (nel caso di studi multicentrici solo la commissione direttiva)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
Data di autorizzazione da parte della commissione d’etica
09.05.2022
Altri numeri di identificazione delle sperimentazioni
Numero di identificazione della sperimentazione della commissione d’etica (BASEC-ID)
(Fonte di dati: BASEC)
2022-00497
Secondary ID (Fonte di dati: WHO)
LBS-008-CT03
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