Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
von Blutarmut (Anämie) bei Patienten mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko für das myelodysplastische Syndrome (MDS), die zuvor noch nie mit Medikamenten zur Anregung der Bildung von roten Blutzellen behandelt wurden und Transfusionen mit roten Blutzellen benötigen, wirksam und sicher ist. Das Hauptziel dieser Studie ist es, herauszufinden, ob Patienten mit Ihrer Art der Blutarmut, die durch MDS verursacht wird, seltener Bluttransfusionen benötigen, wenn sie Luspatercept zusammen mit der besten Begleitbehandlung erhalten, als wenn sie Epoetin alfa zusammen mit der besten Begleitbehandlung erhalten. In dieser Studie wird zudem die Sicherheit von Luspatercept und Epoetin alfa verglichen und untersucht.
Luspatercept ist eine sogenannte «erythroide Reifungssubstanz», dies bedeutet, dass es die Bildung von roten Blutzellen anregt und unterstützt.
Luspatercept ist weder in der Schweiz, noch in den USA oder Europa für die Behandlung von Blutarmut aufgrund des myelodysplastischen Syndroms zugelassen und seine Anwendung in dieser Studie befindet sich in der Erprobung.
Epoetin alfa ist das Medikament, das mit Luspatercept verglichen wird und das derzeit bei der standardmässigen Behandlung Ihrer Krankheit angewendet wird. Zudem erhalten Sie die beste unterstützende Behandlung, ungeachtet Ihrer Studienbehandlung.
Patienten, die sich für eine Teilnahme an der Studie entscheiden, werden nach dem Zufallsverfahren (wie beim Werfen einer Münze) einer von zwei Behandlungsmöglichkeiten (Luspatercept oder Epoetin alfa) zugewiesen. Die Chance, dass Sie entweder Luspatercept oder Epoetin alfa erhalten, beträgt 50 %. Sie und der Prüfarzt werden wissen, welches Medikament Sie erhalten.
An dieser Studie nehmen ungefähr 350 Patienten weltweit teil. In der Schweiz nehmen ungefähr 18 Patienten in 3 Prüfzentren teil. Die voraussichtliche Dauer der Studie beträgt ca. 8 Jahre.
Luspatercept ist in der Schweiz nicht zugelassen.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
Bei der untersuchten Krankheit handelt es sich um das Myelodysplastische Syndrom (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem/inetrmediären Risiko, einer Erkrankung des Knochenmarks, die Ihre Blutarmut (Anämie) (eine Verringerung der roten Blutkörperchen, die zu Erschöpfung und Müdigkeit führen kann) verursacht, für die Sie Bluttransfusionen erforderlich sind.
Health conditions
(Datenquelle: WHO)
Myelodysplastic Syndromes
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
Luspatercept Arm:
Luspatercept wird alle 3 Wochen (21 Tage) als subkutane Injektion (Injektion unter die Haut) verabreicht mit einer initialen Dosis von 1.0 mg/kg ( Höchstdosis 168 mg). Die Dosis kann im Verlauf der Studie angepasst werden.
Epoetin alfa (EPREX)-Arm:
Epoetin alfa wird als subkutane Injektion (Injektion unter die Haut) einmal die Woche (7 Tage) mit einer Anfangsdosis von 450 IU/kg (die höchste Anfangsdosis ist40,000 IU). Die Dosis kann im Verlauf der Studie angepasst werden.
Interventions
(Datenquelle: WHO)
Drug: Luspatercept;Drug: Epoetin alfa
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
1) Patienten müssen 18 Jahre oder älter sein
2) Es können alle Personen teilnehmen, die unter myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko leiden.
3) Patienten müssen Transfusionen mit roten Blutzellen benötigen
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
1) Die Teilnahme ist nicht möglich, wenn man zuvor bereits mit Medikamenten zur Anregung der Bildung von roten Blutkörperchen behandelt wurde (Luspatercept eingeschlossen). Nach Ermessen des Prüferarztes können jedoch Studienpatienten eingeschlossen werden, wenn diese nicht mehr als zwei Dosen Epoetin alfa erhalten haben (vorherige Behandlung mit Darbepoetin ist nicht akzeptabel für den Eintritt in die Studie). Die letzte Dosis mit Epoetin alfa muss mehr als 8 Wochen vor dem Datum der Zuweisung der Studienmedikation liegen.
2) Schwangere oder stillende Frauen
3) Blutarmut, die durch etwas anderes als das myelodysplastische Syndrom (MDS) hervorgerufen wird.
Wenn Sie das Studienzentrum besuchen, wird der Studienarzt noch zusätzlichen Kriterien kontrollieren, um zu bestätigen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Datenquelle: WHO)
Gender: All
Maximum age: N/A
Minimum age: 18 Years
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of Myelodysplastic syndromes (MDS) according to WHO 2016
classification that meets revised international prognostic scoring system (IPSS-R)
classification of very low, low, or intermediate risk disease, and have < 5% blasts
in bone marrow
- Endogenous serum erythropoietin (sEPO) level of < 500 U/L
- Requires Red blood cell (RBC) transfusions, as documented by the criteria: Average
transfusion requirement of 2 - 6 units/8 weeks of packed red blood cells (pRBCs)
confirmed for a minimum of 8 weeks immediately preceding randomization
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score of 0, 1, or 2
Exclusion Criteria:
- Clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiencies, or
autoimmune or hereditary hemolytic anemia, or hypothyroidism, or any type of known
clinically significant bleeding or sequestration or drug induced anemia
- Known history of diagnosis of Acute myeloid leukemia (AML)
- Uncontrolled hypertension, defined as repeated elevations of systolic blood pressure
(SBP) of = 150 mmHg and/or diastolic blood pressure (DBP) = 100 mmHg despite
adequate treatment
Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria apply
-
Weitere Informationen zur Studie
Rekrutierungsstatus
Active, not recruiting
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
A Phase 3, Open-label, Randomized Study to Compare the Efficacy and Safety of Luspatercept (ACE-536) Versus Epoetin Alpha for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low or Intermediate Risk Due to Myelodysplastic Syndrome (MDS) ESA in Native Subjects Who Require Red Blood Cell Transfusions
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 3
Primäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Percentage of Participants With Red Blood Cell Transfusion Independence (RBC-TI) for 12 Weeks (84 Days) With a Mean Hemoglobin Increase = 1.5 g/dL
Sekundäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Percentage of Participants With Red Blood Cell Transfusion Independence (RBC-TI) for 24 Weeks;Mean Hemoglobin Change Over 24 Weeks;Percentage of Participants Achieving Hematologic Improvement - Erythroid Response (HI-E) Per IWG;Time to Hematologic Improvement - Erythroid Response (HI-E);Percentage of Participants Achieving Red Blood Cell Transfusion Independence (RBC-TI) for = 12 Weeks (84 Days);Duration of Red Blood Cell Transfusion Independence (RBC-TI) = 12 Weeks (84 Days);Time to Red Blood Cell Transfusion Independence (RBC-TI) = 12 Weeks (84 Days);Time to First Red Blood Cell (RBC) Transfusion;The Number of Red Blood Cell (RBC) Units Transfused Within the First 24 Weeks of Treatment;Percentage of Participants Achieving Red Blood Cell Transfusion Independence (RBC-TI) for = 56 Days (8 Weeks);Percentage of Participants Achieving Red Blood Cell Transfusion Independence (RBC-TI) for a Consecutive 24-week Period;The Number of Participants With Acute Myeloid Leukemia (AML) Progression;Median Time to Acute Myeloid Leukemia (AML) Progression;Overall Survival (OS);The Number of Participants With Adverse Events (AEs);Number of Participants With a Positive Anti-drug Antibody (ADA) Test;Change From Baseline in the European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality-of-Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30);Change From Baseline in the Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia Version 4 (FACT-An);Area Under the Concentration-time Curve [AUC];Maximum Plasma Concentration of Drug [Cmax]
Kontakt für Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
noch keine Angaben verfügbar
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Bern, Winterthur
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Australia, Austria, Belgium, Canada, Czechia, France, Germany, Greece, Hungary, Israel, Italy, Japan, Korea, Lithuania, Netherlands, Poland, Portugal, Republic of, Russian Federation, Spain, Sweden, Switzerland, Taiwan, Turkey, Ukraine, United Kingdom, United States
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Carlos Rodriguez
+44 1962720953
Carlos.Rodriguez@ppd.com
Kontakt für allgemeine Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Bristol-Myers Squibb
Bristol-Myers Squibb
Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Bristol-Myers Squibb
Bristol-Myers Squibb
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Kantonale
Ethikkommission Bern
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
25.04.2019
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2018-01660
Secondary ID (Datenquelle: WHO)
U1111-1218-1810
2022-501485-22-00
ACE-536-MDS-002
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